9月10日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗特瑞普利单抗（拓益）治疗鼻咽癌已于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定（BreakthroughTherapyDesignation）。特瑞普利单抗成为首个获得FDA突破性疗法认定的国产抗PD-1单抗，这是继2020年5月特瑞普利单抗治疗鼻咽癌获得FDA孤儿药认证后又一重要注册进展。

　　君实生物首席执行官李宁博士表示：“FDA授予的突破性疗法认定，是对特瑞普利单抗在鼻咽癌治疗领域已显示出的临床疗效的肯定。君实生物作为本土创新药企，重视鼻咽癌、肺癌、肝癌等中国高发瘤种的免疫疗法开发。在探索过程中，我们发现其他国家和地区也有相当数量患者的生命正在受到鼻咽癌的威胁。获得突破性疗法认定，将有助于我们及早满足这些患者的临床需求。我们将与FDA密切协作，保障药品开发计划的高效实施，让特瑞普利单抗在全球范围内惠及更多患者。”

　　突破性疗法源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)的规定，适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床证据显示出显著优于现有疗法的药品，旨在加速该药品的开发和审评程序，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要的新药评审通道。根据规定，获得突破性药物疗法认证的药物开发过程将获得包括FDA高层官员在内的更加密切的指导及多种形式的支持，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。本次特瑞普利单抗治疗鼻咽癌获得FDA突破性疗法认定能够显著地支持并加速特瑞普利单抗在美国的商业化开发计划。

　　鼻咽癌是一种发生于鼻咽部粘膜上皮的恶性肿瘤，多发生于鼻咽顶壁及侧壁，尤其是咽隐窝。2018年全球有12.9万新发病例。鼻咽癌是我国常见的恶性肿瘤之一，中国人群的鼻咽癌发病明显高于世界平均水平，且具有明显的地域高发现象，其中，广东地区的鼻咽癌年发病率为（20-40）/10万。早期鼻咽癌患者治疗效果良好，90%可以治愈或者长期无瘤生存，但早期鼻咽癌缺乏特异性的临床症状，临床约80%患者临床确诊时大多已进入中晚期，出现淋巴结转移或远处转移。发生远处转移后，5年生存率不足50%。

　　2020年4月，君实生物向国家药品监督管理局（NMPA）递交的特瑞普利单抗用于治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发╱转移鼻咽癌新适应症上市申请获得受理，并于7月被NMPA纳入优先审评程序。这也是全球首个抗PD-1单抗治疗复发/转移性鼻咽癌的新药上市申请。此外，特瑞普利单抗联合化疗作为复发或转移性鼻咽癌患者一线治疗方案的三期临床研究JUPITER-02研究（NCT03581786）已完成入组。2020年3月，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤获得FDA孤儿药资格认定。2020年5月，特瑞普利单抗治疗鼻咽癌获得FDA孤儿药资格认定。

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