和黄医药近日宣布，索凡替尼（surufatinib）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤（pNETs）。该批准是继索凡替尼于2020年12月在中国获批用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤（epNETs）之后，索凡替尼第二项获批的新药上市申请。索凡替尼在中国市场以商品名苏泰达?（英文商标：Sulanda?）进行销售。

　　此次批准是基于一项索凡替尼治疗晚期胰腺神经内分泌瘤患者的中国3期临床试验SANET-p的研究结果（clinicaltrials.gov注册号NCT02589821）。该研究在预设的中期分析中成功达到无进展生存期（PFS）这一预设的主要终点并提前终止研究。SANET-p研究的积极结果于2020年9月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上以口头报告的形式公布，并同步于《柳叶刀·肿瘤学》上发表。

　　结果显示，与安慰剂组相比，索凡替尼治疗组pNET患者的疾病进展或死亡风险显著降低了51%。索凡替尼治疗组患者的中位PFS为10.9个月，安慰剂组患者则为3.7个月（HR=0.491；95%CI:0.391-0.755；p=0.0011）。在大多数主要亚组的胰腺神经内分泌瘤患者中均观察到获益。该研究中，索凡替尼具有可控的安全性，并与过往研究中的观察结果一致。大多数患者对治疗的耐受性良好，索凡替尼组因治疗期间不良事件而导致治疗中断的比例为10.6%，而安慰剂组为6.8%。

　　SANET-p研究主要终点结果

　　2020年12月30日，索凡替尼获国家药监局批准用于治疗非胰腺神经内分泌瘤。该批准是基于一项索凡替尼治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤患者的中国III期临床试验SANET-ep的研究结果（clinicaltrials.gov注册号NCT02588170）。该研究在预设的中期分析中成功达到PFS这一预设的主要终点。SANET-ep研究的积极结果于2019年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上以口头报告的形式公布，并于2020年9月在《柳叶刀·肿瘤学》上发表。

　　结果显示，与安慰剂组相比，索凡替尼治疗组患者的疾病进展或死亡风险显著降低了67%。索凡替尼治疗组患者的中位PFS显著延长为9.2个月，安慰剂组患者则为3.8个月（HR=0.334；95%CI:0.223-0.499；p<0.0001）。索凡替尼具有可接受的安全性特征，最常见的3级或以上治疗相关不良事件是高血压（索凡替尼组患者:36%;安慰剂组患者:13%）、蛋白尿（索凡替尼组患者:19%;安慰剂组患者:0%）和贫血（索凡替尼组患者:5%;安慰剂组患者:3%）。

　　SANET-ep研究主要终点结果

　　在中国，2020年估计约有71300例新诊断的神经内分泌瘤病例。按照中国的发病率与流行率比例估算，中国总共或有高达三十万名神经内分泌瘤患者。

　　神经内分泌瘤（NET）起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体。神经内分泌瘤可起源于体内很多部位，最常见于消化道或肺部，可为良性或恶性肿瘤。NET通常分为胰腺神经内分泌瘤（pNET）和非胰腺神经内分泌瘤（epNET）两大类。获批的靶向治疗包括索坦?（苹果酸舒尼替尼，仅用于治疗胰腺神经内分泌瘤）和用于治疗胰腺神经内分泌瘤及高度分化的非功能性胃肠道或肺神经内分泌瘤的飞尼妥?（依维莫司）。值得关注的是，与其他肿瘤相比，神经内分泌瘤患者的生存期相对较长。

　　索凡替尼（surufatinib）是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。索凡替尼可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受体（CSF-1R），通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。索凡替尼独特的双重机制能产生协同抗肿瘤活性，使其为与其他免疫疗法的联合使用的理想选择。和黄医药目前拥有索凡替尼在全球范围内的所有权利。

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