中国北京和美国马萨诸塞州剑桥，2021年11月4日，博雅辑因将在第63届美国血液学会(ASH)年会上以海报形式报告其关于造血干细胞的两项研究：可以支持长期造血干细胞重建的新表面标志物，和微管聚合抑制对造血干细胞归巢和植入的促进功能。

　　本次ASH年会将于2021年12月11日至14日在美国亚特兰大举行。博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。

　　博雅辑因报告的第一项研究显示，CD66e是一个有效的功能性造血干细胞生物标志物，可用于支持长期造血干细胞高效鉴别和重建。另一项研究则证明了短期的微管聚合抑制能够促进造血干细胞的归巢和植入。这两项研究成果有望被应用于造血干细胞基因疗法的开发和造血干细胞移植的临床应用。

　　目前，博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血患者的基因编辑造血干细胞研究产品ET-01正在中国开展I期临床研究。ET-01即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干细胞注射液，通过对患者自体的造血干细胞进行基因修饰，并重新注入患者体内以治疗疾病。

　　“针对造血干细胞的研究成果将帮助我们进一步拓展基因编辑造血干细胞移植治疗的潜力，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“基于对造血干细胞的深入研究和不断提升的基因编辑技术转化能力，我们期望能够让现有的变革型疗法平台再上一个新台阶，以帮助更多患有严重疾病的患者。”

　　“基因编辑作为一项平台技术，可以与包括造血干细胞移植在内的多种治疗方式结合，开发出创新疗法，”博雅辑因科学创始人魏文胜博士表示，“在细胞疗法中对细胞内的特定基因进行编辑，有望帮助患者摆脱长期乃至终身治疗，并带来治愈顽疾的希望。”