急性髓系白血病(AML)是一类起源于造血干细胞的恶性疾病，是中国常见的白血病亚型，占所有白血病患者的51.7%。AML的发病率随年龄增加而显著升高，中位发病年龄68～70岁。老年患者一般情况差、合并症多、不良细胞遗传学和不良基因突变发生率高，预后较差。60~65岁AML患者的5年总体生存(OS)率<25%，≥70岁患者5年OS率<10%，低于<50岁患者(5年OS率近50%)。而复发难治性(R/R)老年AML预后更差，中位OS为2.67个月，R/R AML的治疗面临巨大挑战。近年来随着多种新药的出现和应用，为身处至暗时刻的AML患者带来了希望的曙光。

                                                                                                                                                图片来源于网络，侵删

　　近日，《中国临床肿瘤学会(CSCO)恶性血液病诊疗指南(2024年)》(以下简称CSCO指南)在济南发布。本次《CSCO指南》更新了R/R AML的治疗方案，推荐米托蒽醌脂质体联合阿糖胞苷±依托泊苷用于治疗R/R AML患者(Ⅲ级推荐)，为R/R AML患者带来全新选择。值此之际，特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授，围绕《CSCO指南》中R/R AML治疗的更新要点及米托蒽醌脂质体的临床研究及应用前景进行了探讨。

　　在《CSCO指南》中，您认为有哪些新的治疗策略或药物将为R/R AML患者带来希望?

　　马军教授：AML是成人常见的急性白血病类型。随着老龄化逐渐加重，老年AML患者逐渐增多，>60岁的AML已占整体AML人群的60%。近年来，随着阿扎胞苷、B细胞淋巴瘤-2(BCL-2)抑制剂、FMS样酪氨酸激酶-3(FLT3)抑制剂、异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂等新药的相继出现，AML患者的缓解率得到一定提高，但大部分患者仍无法实现长期生存。≤60岁的患者通过异基因造血干细胞移植、靶向治疗、化疗、联合治疗，5年无病生存率可达到35%-40%，但>60岁患者的5年无病生存率仅5%-15%，且一旦进展为R/R AML，中位生存期常常不及6个月。此外，老年患者免疫功能低下，并发症多，难以安全地进行大剂量化疗和移植，所以老年AML患者亟需安全有效的新型治疗方案。值得强调的是，《国家人口发展规划(2016-2030年)》提出，到2030年，60岁及以上老年人口占比将达到25%，那时AML的发病率可能也将以倍数增加，AML或将成为影响老年人生存的重大疾病，因此研发治疗AML的新型药物非常重要。

　　本次《CSCO指南》更新了R/R AML的治疗方案，推荐米托蒽醌脂质体联合方案用于治疗R/R AML患者。米托蒽醌脂质体是新型蒽环类药物脂质体制剂，目前已被批准用于既往至少经过一线标准治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤(PTCL)成年患者。近年来，米托蒽醌脂质体与阿糖胞苷等药物的联合方案被越来越多地应用于AML患者中，尤其是R/R AML患者。米托蒽醌脂质体治疗AML的真实世界研究初步显示了令人鼓舞的疗效[9]，新诊断AML患者和R/R AML的复合完全缓解(CRc)率分别为84.6%和45.1%，且安全可控。此外，2023年欧洲血液学会(EHA)年会上报道了2项米托蒽醌脂质体用于治疗R/R AML的研究结果。一项药敏试验指导个体化方案治疗R/R AML的研究数据显示，CRc率及总缓解率(ORR)均高达63.64%。另一项米托蒽醌脂质体联合CLAG方案(克拉屈滨+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子)治疗R/R AML的Ⅰ期临床研究，结果显示6例患者均达到完全缓解(CR)或血液学未完全恢复的完全缓解(CRi)。基于米托蒽醌脂质体在临床研究中取得的良好数据，本次《CSCO指南》也将米托蒽醌脂质体联合方案纳入R/R AML的治疗方案，旨在为AML患者提供新的治疗选择，并提高AML患者的缓解率和长期生存率。

　　米托蒽醌脂质体作为国内AML领域脂质体化的药物，其在AML领域未来前景如何?

　　马军教授：越来越多的循证医学证据显示了米托蒽醌脂质体在R/R AML患者，尤其是老年患者中的良好疗效和安全性。正如本次《CSCO指南》针对R/R AML治疗的更新内容所示，米托蒽醌脂质体联合阿糖胞苷±依托泊苷方案将成为我国R/R AML患者的全新治疗选择。迄今为止，米托蒽醌脂质体治疗R/R AML相关研究发表较少。希望未来能开展针对米托蒽醌脂质体的国际性、多中心、随机对照研究，并探索其与化疗、靶向治疗如FLT3、IDH1、BCL2抑制剂等新型药物的联合方案。此外，也可尝试联合免疫抑制剂、抗体药物偶联物、双特异性抗体，细胞治疗等创新方案，为AML患者，尤其是老年/体能状态差AML患者带来更好的疾病缓解，更长的生存期，甚至带来治愈希望。

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