这个抗癌药今天轰动全球，它究竟有何魔力

　　今天早上，美国波士顿边上的一个生物技术公司Tesaro火了，股票开市后翻了一倍还多，从$37瞬间飙到$77。

　　这一切都因为他家公布了抗癌新药Niraparib的三期临床实验数据，结果出人意料的好，肯定会不久上市。

　　这是生物制药圈的常态，高风险高回报。任何新药临床结果出来之前，谁都不敢打保票，如果失败，一文不值；如果成功，股价暴涨。

　　在今天之前，Tesaro股价一年之内其实已经跌了33%，一夜之间咸鱼翻身。不知会有多少“专家”跳出来说：“我早就让你们抄底吧，不听我的！”

　　这个神奇的药是什么？

　　此药名叫Niraparib，是一个针对PARP基因的靶向药物，主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症，比如卵巢癌和乳腺癌。

　　对了，它是口服药，所以病人按时在家里吃就好，不用去医院输液啥的。

　　它效果到底有多好？

　　今天公布的是一项针对晚期卵巢癌的三期临床数据，这类病人第一次化疗后，很多人会看似“治愈”，检查不到癌症，但不幸的是90%都会复发，需要第二次化疗，以前在两次治疗之间的“维持期”，没有别的好办法，明知很可能复发，还是只能干等。

　　今天公布的临床试验就是在“维持期”中，使用Niraparib，结果发现有奇效：对有BRCA基因突变的卵巢癌，第一次化疗后，如果保持每日口服Niraparib一次，“中位无进展生存时间”是21个月，而对照组使用安慰剂的病人，只有短短5.5个月。

　　“无进展生存”是癌症临床试验最常用的指标之一，描述的不是病人总生存时间，而是有效控制肿瘤的时间，这段时间内，肿瘤可能是缩小，也可能是没变，总之，没有恶化，病人生活状态会比较好，生活质量高。

　　21个月对5.5个月，几乎是4倍！

　　当然，病人的总生存时间肯定会超过“无进展生存”，也就是说化疗后，再使用Niraparib维持的BRCA突变病人，平均生存将显著超过21个月，接近两年，这对晚期卵巢癌病人来说，可以说是革命性的好消息。

　　毫无疑问，一旦此药上市，医生和病人都会毫不犹豫选择，这就是这个药值钱，股票公司暴涨的根本原因。

　　为什么此药这么神？

　　刚才说了，Niraparib是属于PARP抑制剂，这是一类针对PARP基因的靶向药物，它不是对任何癌症都有效，而是主要用于BRCA1/2基因突变的病人，这体现了现在常说的癌症“精准医疗”。

　　为什么PARP对BRCA突变癌细胞特别有效？

　　PARP和BRCA是细胞内负责修复DNA突变的两个主要基因，是守护我们细胞健康的“左右护法”。由于环境的影响，我们身体里随时随地都在发生DNA突变，但由于这两个护法的存在，保证了DNA突变后，99.9999%以上都能被顺利修复，不然癌症发病率会比现在高得多。

　　但有些人由于先天或者后天原因，细胞BRCA基因本身就发生了突变，失去活性，因而他们的DNA突变后修复概率大大减弱，会快速积累更多的基因突变，这类人群产生癌症的概率也就大大增加。

　　由于还不完全清楚的原因，BRCA突变后主要影响女性，尤其会导致患卵巢癌和乳腺癌提高。其中患乳腺癌概率从不到10%，增加到55%到65%；患卵巢癌概率从1%，最多增加到39%。

　　BRCA突变对癌细胞来说是双刃剑

　　一方面，它是优势，因为它能更快地积累基因突变，进化得更快，更容易产生耐药性，等等。

　　但另一方面，它是劣势，因为已经没有BRCA的癌细胞，如果再没有了PARP，就彻底失去了修复DNA的能力，这会导致极度混乱，很快细胞就会死亡，即使癌细胞也不行。由于已经没有BRCA，癌细胞变得非常依赖PARP。一点混乱是优势，彻底混乱谁都受不了。

　　最强调组织纪律性的是谁？不是普通群众，而是黑社会。

　　癌细胞就像黑社会，他们喜欢通过BRCA突变来获得一些“不守规矩”的能力，平时很爽，但BRCA+PARP同时没有的话，就变成了“自杀性疯狂”。黑社会，卒。