美首度放行癌症基因疗法 将T细胞改造成“活药物”

　　美联社8月30日报道称，这是第一种进入美国市场的基因疗法，美国食品和药物管理局（FDA）称，批准这种疗法开创了历史。这对所有病人来说都是前所未有的疗法，是正在研发的一批治疗血癌和其他肿瘤的“活药物”之一。

　　诺华公司对这种一次性注射的“CAR-T细胞”药物定价47.5万美元，不过这家公司表示，如果药物在一个月内没有对病人产生疗效，将不收费。

　　费城儿童医院的斯蒂芬·格鲁普医生说：“这是治疗癌症的全新方式。它相当令人兴奋。”格鲁普医生用CAR-T细胞疗法治疗了首位病童：这位女童曾处于生死边缘，但现在她的癌症已有5年没有复发。

　　CAR-T疗法使用基因疗法技术对T细胞进行增强，而不是修复导致疾病的基因。T细胞是免疫系统卫士，癌症常常能够躲避它。研究人员从病人血液中过滤这些细胞并进行重组，注入“嵌合抗原受体”，即CAR。CAR能定向打击癌症，并自我复制亿万份。被重新注入病人体内后，这些增强版细胞可继续复制，并在数月或数年时间内对抗疾病。

　　与常用免疫疗法药物“检查点抑制剂”相比，这是完全不同的利用免疫系统治疗的方式。检查点抑制剂通过帮助人体内的天然T细胞更好地辨认肿瘤来治疗多种癌症。CAR-T细胞疗法则是给予病人更强大的T细胞来完成这项任务。

　　FDA委员斯科特·戈特利布说：“我们进入了医疗创新的新领域，能够重组病人自体细胞来攻击致命癌症。”

　　诺华公司和宾夕法尼亚大学研发的第一批CAR-T药物获准在一年内供几百名病情严重的急性淋巴细胞白血病病人使用。美国每年有3000多名儿童和年轻人罹患此病，尽管其中大多数人可以存活，但也有15%的人即使接受了目前最好的治疗也会病情恶化。

　　在一项针对63名晚期病人的重要研究中，83%的病人在接受CAR-T细胞后病情很快减轻。重要问题在于，这种疗效的持续时间不详：有些病人在几个月之后病情恶化。其他病人仍在接受跟踪，以观察长期疗效如何。

　　不过，得克萨斯大学达拉斯西南医学中心的特德·莱奇说：“接受这种疗法的白血病人的好转比例，比迄今为止接受其他任何疗法的都多。”他说：“现在还不敢确定有多少人能通过这种疗法被治愈。但某些人的确有希望被治好。”