研究人员发现髓母细胞瘤亚型对攻击性较小的治疗有反应

　　最年轻的脑肿瘤髓母细胞瘤患者是其中最具挑战性的，因为他们快速发展的大脑限制了治疗选择。现在，由圣裘德儿童研究医院领导的一个研究小组已经发现了一种亚型，这种亚型对治疗有反应，不太可能引起长期认知问题。

　　这份报告发表在今天的《柳叶刀肿瘤学》杂志上，为髓母细胞瘤患者的筛查奠定了基础，以确定其亚型。

　　“这项研究对髓母细胞瘤患儿的治疗有着重要的影响，髓母细胞瘤组的长期生存率停滞在50 %左右，无进展生存率甚至更低，”第一作者，医学博士，圣裘德肿瘤学部的助理成员Giles Robinson说。“放疗和化疗的联合疗法提高了年龄较大的儿童和青少年的生存率，但辐射毒性限制了其在年轻患者，特别是3岁以下患者中的应用。Robinson说:“现在我们已经确定了髓母细胞瘤的一个亚型，占婴儿髓母细胞瘤的25 %，可以用低强度化疗成功治疗。”。

　　在新发现的21例患者中，75 %的患者在诊断后5年内存活，其疾病没有恶化(进展)。对于那些肿瘤已经完全手术切除并且没有扩散的低风险患者，这一比例甚至更高，为91 %。

　　髓母细胞瘤是儿童最常见的恶性脑肿瘤，也是美国儿童和青少年非意外死亡的主要原因之一。肿瘤包括四个主要的分子亚组- WNT，声波hedgehog ( SHH )，第3组，第4组-每个具有不同的临床和生物学特征以及治疗结果。

　　每年约有400名美国居民诊断出这种肿瘤，其中大部分是16岁以下的人。按照目前的治疗方法，包括手术、全脑和脊柱照射以及化疗，大约70 %的患者在确诊后五年内仍然活着。然而，脑和脊柱放射疗法可能对发育中的大脑特别有害。但是，当省略、减少或延迟放射治疗时，长期存活率保持在大约50 %或更低。

　　新的髓母细胞瘤亚型是婴儿SHH - II。在一部分SHH髓母细胞瘤患者中发现。这些患者被纳入一项以圣裘德为首的10年期多中心II期风险适应疗法临床试验，以治疗5岁及5岁以下的髓母细胞瘤患者。81例患者中，65例( 80 % )年龄小于3岁，被归类为婴儿。

　　根据临床因素和肿瘤组织学(肿瘤在显微镜下的表现)对患者进行低、中、高风险治疗。所有患者均接受化疗。放射治疗仅限于接受肿瘤床局部放射治疗的中危患者，而非全脑和脊柱放射治疗。没有患者接受需要干细胞移植或鞘内化疗(化疗注入脑脊液)的清髓方案。

　　研究人员使用下一代基因组测序和DNA甲基化模式来分析基于患者分子亚组的治疗反应。DNA甲基化是指一种称为甲基的化合物，它附着在DNA上并作为开关来调节基因表达。

　　总体而言，研究人员报告说，风险适应疗法并不能提高无进展生存率。然而，对DNA甲基化数据的分析显示髓母细胞瘤的不同亚组和亚型与不同结果相关。首先，研究人员注意到SHH髓母细胞瘤患者的无进展生存率高于3组或4组髓母细胞瘤患者。更能说明问题的是，42名SHH患者在研究者称之为iSHH - I和iSHH - II的亚型之间平均分配。

　　iSHH - II亚型患者治疗后病情恶化或复发的可能性较小。与iSHH - I或3或4组髓母细胞瘤患者相比，患者也更有可能存活至少5年。

　　Robinson说:“虽然我们已经知道髓母细胞瘤不是一种单一的疾病，但这种分子分析的结果令人谦卑地提醒我们，髓母细胞瘤亚组内部的差异会影响治疗反应。”。“在设计下一代分子驱动疗法时，必须牢记这一点。

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