罗氏美罗华获美国FDA批准 成寻常型天疱疮首个生物疗法

　　瑞士制药巨头罗氏(Roche)宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准美罗华(Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔单抗)用于中度至重度寻常型天疱疮(PV)成人患者的治疗。

　　此次批准，使Rituxan成为FDA批准治疗PV的首个生物疗法，标志着PV临床治疗方面60多年来首个重大进展。之前，FDA已授予Rituxan治疗PV的优先审查资格、突破性药物资格、孤儿药资格。

　　Rituxan是一种治疗性单克隆抗体，靶向结合正常和恶性B细胞表面的CD20抗原，随后调动人体天然防御，攻击和杀死被标记的B细胞。根据FDA今天的决定，Rituxan现在已被批准治疗4种自身免疫性疾病，包括类风湿性关节炎(RA)、肉芽肿多血管炎(GPA)、显微镜下多血管炎(MPA)、PV。

　　PV是一种罕见、严重、潜在危及生命的自身免疫性疾病，以皮肤和黏膜的渐进性疼痛起泡为特征，约占天疱疮病例的80%。天疱疮是一组自身免疫性疾病，是由于免疫系统中B细胞产生的自身抗体攻击皮肤表皮细胞之间的连接蛋白所致。当这些连接分裂时，细胞之间彼此分离，导致皮肤分离，形成水疱。据估计，天疱疮约影响美国30000-40000人。

　　最近，国际大疱病共识专家组(IBDCG)在《美国皮肤病学会杂志》(JAAD)公布了关于天疱疮诊断和治疗的新建议。基于现有的欧洲治疗指南，一个德尔菲调查过程被用于帮助达到国际专家共识，该共识包括建议使用抗CD20单克隆抗体(Rituxan)和皮质类固醇(CS)作为中度至重度天疱疮的一线治疗方案。

　　此次批准，是基于临床研究Ritux 3的数据。该研究是一项前瞻性、多中心、随机、平行组、开放标签研究，在90例新诊断的中度至重度PV患者中开展。研究中，患者随机分成2个方案组：(1)CS标准剂量方案组;(2)Rituxan联合剂量逐渐降低的短期低剂量口服CS方案组。研究的主要终点是在不使用类固醇2个月或更长时间的情况下在治疗第24个月实现完全缓解(定义为完全上皮化且没有新的和/或已形成的病灶)。研究结果显示，Rituxan大幅提高了PV缓解率，同时成功减少和/或停止了CS疗法。具体数据为：Rituxan+CS方案组有90%的患者达到终点，CS方案组仅为28%。

　　目前，罗氏正在开展另一个III期研究PEMPHIX(NCT02383589)，评估Rituxan联合剂量逐渐降低的CS方案相对于免疫抑制药物Cellcept(麦考酚酸酯)的疗效和安全性。

　　原文出处：FDA Approves Genentech’s Rituxan (Rituximab) for Pemphigus Vulgaris

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