改革“组合拳”将为新药进入临床扫除障碍

　　10月10日，国家医疗保障局公布了17种被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2017年版)》乙类范围的抗癌药，并同步确定了这些药品的医保支付标准。与平均零售价相比，这17种药品平均降价56.7%，大部分进口药品谈判后的支付标准低于周边国家或地区市场价格，平均低36%。值得注意的是，这17种谈判抗癌药品中有10种药品为2017年之后上市的品种。

　　国药控股高级研究员干荣富指出，近几年，国家大力推动新药上市，让患者用得起用得上创新药。随着药审改革的深入推进，我国创新药上市已经实现源头提速、中间疏堵。只有打通研发、生产、销售和使用全产业链新药上市通道，才能最终达到创新药尽早惠及百姓的目的。

　　审评审批提速

　　据了解，本次纳入医保目录的17个药品均为临床必需、疗效确切、参保人员需求迫切的肿瘤治疗药，涉及非小细胞肺癌、肾癌等多个癌种。

　　在这份新出炉的名单中，作为本轮医保谈判成功的唯一国产原研创新药，今年5月获批上市的安罗替尼格外显眼。资料显示，安罗替尼为国家“重大新药创制”科技重大专项重要成果，是由正大天晴药业集团历经11年研发完成上市的1类创新药，也是中国首个、全球唯一获批的晚期非小细胞肺癌三线治疗药物。

　　正大天晴总裁王善春表示，安罗替尼能优先审评上市，且被纳入医保，首先得益于国家药监部门正在推进的药品审评审批制度改革。“药品审评审批制度改革大大加快了创新产品的审评上市速度。正是药品审评部门的重视、审评专家加班加点工作，使得安罗替尼能在很短时间内完成上市审评并获得批准，为产品进入医保提供了先决条件，也为满足临床用药需求、降低医药费用提供了有力保障。”王善春强调。

　　据介绍，安罗替尼于2017年1月申报，由于临床研究显示该产品较原有治疗手段有明显优势，2017年4月即被药品审评中心(以下简称“药审中心”)纳入优先审评序列，今年5月正式获批上市。在此次医保谈判中，安罗替尼降价幅度接近45%。

　　让患者尽快用得起用得上创新药，源头提速是基础。事实上，自去年10月中办、国办印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》以来，药审改革不断深入推进。

　　随后，国家药监部门相继发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》等一系列提高审评审批效率的文件。10月8日，国家药品监督管理局又发布《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》(以下简称《办法》)，以规范申请人与药审中心之间的沟通交流，原国家食品药品监管总局于2016年6月2日发布的《药物研发与技术审评沟通交流管理办法(试行)》同时废止。记者看到，与试行办法相比，《办法》对会议时间、会议延期等时限进行了进一步细化和明确。药审中心相关人士表示，其目的就在于提高效率。

　　MAH疏堵

　　药品上市许可持有人制度(MAH)是指将上市许可与生产许可分离的管理模式。在北京、上海等十个省(市)试点三年来，试点省份药监部门围绕实际需求大胆探索，积极为企业“松绑”。该项政策在鼓励新药创制成果转化、优化资源配置、落实主体责任等方面已初显成效。

　　9月底，上海市食品药品监管局与上海市工商局联合发文明确：一是将持有人视为特殊的药品生产企业，凭《药品注册批件》或《药品补充申请批件》，在工商营业执照经营范围中增加以下表述：“药品委托生产(详见药品上市许可持有人药品注册批件)”。二是要求持有人切实承担药品质量在全生命周期内的全部责任，确保药品生产、销售活动持续符合药品生产、经营质量管理规范的要求。这一举措被视为打通了药品上市许可持有人制度试点“最后一公里”。

　　“我们在调研中发现，研发机构作为药品上市许可持有人，其药品获批上市但无法开具销售发票，是困扰研发型企业的难题。”上海市食药监局局长杨劲松说。以和记黄埔医药(上海)有限公司为例，其自主研发的抗癌新药——转移性结直肠癌治疗药呋喹替尼胶囊于今年9月获批上市。该产品研发时间超过12年，投资超过15亿元。据该公司首席科技官苏慰国介绍，产品获批上市后，虽然委托公司正在加紧生产，但在“两票制”背景下，受限于和记黄埔营业执照中无“药品生产、销售”相关经营范围，因此不能变更税务登记事项，也无法开具发票、销售药品。

　　“受限于不具备销售资质，这类创新型企业无法直接从事药品销售。这不仅与药品上市许可持有人制度试点初衷不符，也无法让患者在第一时间用上创新药，这一问题需要及时解决。”杨劲松说。

　　在上海市食药监局的努力下，9月29日，和记黄埔拿到增加了“药品委托生产”经营范围的药品研发企业上市许可营业执照。10月9日，上海安必生制药技术有限公司获得同类营业执照。

　　“上海市的这种探索使得持有人能够完全掌控研发、委托生产、自主销售的整个商业流程，对加快创新药临床使用具有积极意义。”干荣富说。

　　医保助力

　　招标、入院、医保一直是制约创新药临床使用的三道难关。

　　长期以来，业界都希望相关部门能够在较短时间内将创新药纳入医保。但是相对于国外药品报销目录三个月或六个月的动态调整，我国医保目录调整时间相对过长。2017年2月21日，原人力资源社会保障部发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2017年版)》，受到业界热赞。而2017年版目录的发布，距离上一版(2009年版)已时隔8年。

　　“创新药获批后如果错过医保目录调整时间，则需要等待下一轮医保目录调整。对创新药来说，无法进入医保目录就意味着整个品种将长期亏损。”有企业人士表示。公开资料显示，国家1.1类新药丁苯酞在没有进入国家医保目录之前，曾经连续6年亏损。南京某药企政府事务部负责人表示，药品能否进入医保，其市场销售业绩相差2~4倍。

　　令业界欢喜的是，国家医保局组建后，十分关注百姓对抗癌药、创新药的强烈需求，并一次性将17种抗癌创新药增补进国家医保目录，也属于“史无前例”之举。国家医保局局长胡静林10月10日在接受媒体采访时表示，通过医保，对这些优质创新药的战略性购买，可以促进和推动医药企业加大研发投入，研制更多更好的创新药，惠及广大患者。

　　不仅如此，在10月11日国家医保局召开的首次媒体吹风会上，该局医疗组牵头人熊先军表示，抗癌药进入医保目录只是第一步。针对广大人民群众最关心的如何真正落地、患者能够使用，国家医保局已经制定了一系列工作计划，确保“让谈判药最终吃到患者嘴里”。下一步，国家医保局将向各地印发谈判结果的文件，加快指导地方执行落地，要求各地在10月底前将谈判药品按照支付标准在省级集中采购平台公开挂网，医保部门要调整医保信息系统，确保11月底前开始执行。同时，为确保医院敢进药、医生敢开药，国家医保局将协调配合有关部门，加强对医生用药指导，保障抗癌药采购和合理使用，解决医生开药顾虑，让患者真正可以买到这些抗癌药。

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