罗氏HER2靶向药物Kadcyla进入美国FDA实时肿瘤学审查

　　瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布，已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了靶向抗癌药Kadcyla(trastuzumab emtansine)的一份补充生物制品许可(sBLA)，申请批准Kadcyla用于接受新辅助(术前)治疗后存在残留疾病的HER2阳性早期乳腺癌(eBC)患者的辅助(术后)治疗。之前，FDA已授予Kadcyla用于该适应症的突破性药物资格。

　　FDA将通过实时肿瘤学审查和评估援助试点项目(Real-Time Oncology Review and Assessment Aid pilot programs)对该sBLA进行审查，该项目的目的是探索一个更有效的审查过程，以确保患者能尽快获取安全有效的治疗药物。

　　罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Sandra Horning表示，“Kadcyla已被授予突破性药物资格，该药也是罗氏首个通过实时肿瘤学审查试点项目接受审查的药物，这2个项目均旨在加快药物审查，尽快为患者提供治疗。我们正在与FDA密切合作，将Kadcyla带给在新辅助治疗后有残留疾病的HER2阳性早期乳腺癌患者。”

　　此次sBLA的提交，是基于III期临床研究KATHERINE的数据。该研究显示，在接受新辅助治疗后存在残留疾病的HER2阳性早期乳腺癌患者中，与赫赛汀(Herceptin)辅助治疗相比，Kadcyla辅助治疗将浸润性乳腺癌复发或全因死亡风险(无浸润性疾病生存，iDFS)显著降低了50%(HR=0.50，95%CI:0.39-0.64，p<0.0001)。在治疗3年后，Kadcyla治疗组有83.3%的患者乳腺癌没有复发，赫赛汀治疗组为77.0%，绝对改善为11.3%。安全性方面，Kadcyla最常见的3-4级不良事件(>1%)为血小板减少、高血压、辐射性皮肤损伤、手或脚麻木、刺痛或疼痛、中性粒细胞减少、血钾水平降低、疲劳和红细胞减少。

　　Kadcyla是罗氏针对HER2信号通路开发的3大创新药之一，另2个分别为赫赛汀和Perjeta。这3款药物的上市，已变革了HER2阳性乳腺癌的临床治疗模式。HER2阳性乳腺癌是一种特别具有攻击性的乳腺癌，约影响15-20%的乳腺癌患者。针对早期乳腺癌(eBC)，新辅助(术前)治疗的目的是减少肿瘤体积使其能够更容易手术移除，辅助(术后)治疗的目的是消灭任何残余的癌细胞以降低癌症复发的风险。

　　Kadcyla是一种HER2靶向疗法，于2013年获批上市，截至目前已获全球104个国家批准，是首个也是唯一一个获批作为单一制剂用于治疗既往已接受赫赛汀和紫杉烷化疗(单独或联合治疗)的HER2阳性转移性乳腺癌患者的抗体药物偶联物(ADC)。该药由曲妥珠单抗(trastuzumab，赫赛汀活性药物成分)与ImmunoGen公司细胞毒制剂DM1通过一种稳定的链接子二联而成，将DM1递送至HER2阳性乳腺癌细胞。Kadcyla具有2种抗癌属性：曲妥珠单抗的HER2抑制作用和DM1的细胞毒性。

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