里程碑!FDA加速批准首款膀胱癌个体化疗法

　　13日，FDA宣布加速批准强生集团(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen)公司开发的Balversa(erdafitinib)上市，治疗接受铂基化疗后疾病仍然进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。这些肿瘤携带特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突变。患者需要接受FDA批准的伴随诊断来确认适合接受erdafitinib治疗。值得注意的是，这是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

　　在美国，膀胱癌是第6大常见癌症，其中最常见的膀胱癌为尿路上皮癌。膀胱癌通常与患者膀胱或尿路上皮细胞中出现的基因突变相关。成纤维细胞生长因子受体(FGFR)中出现的突变出现在大约五分之一的复发/难治性膀胱癌患者中。

　　Erdafitinib是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。Erdafitinib曾经获得FDA授予的突破性疗法认定，该药物的新药申请也获得了优先审评资格。

　　▲Erdafitinib的分子结构式(图片来源：Ed (Edgar181) [Public domain])

　　这一批准是基于erdafitinib在包含87名局部晚期或转移性膀胱癌患者的2期临床试验中的表现。这些患者携带特定FGFR3或FGFR2基因突变。在这些接受过化疗并且疾病继续进展的患者中，erdafitinib达到32.2%的总缓解率，其中2.3%的患者达到完全缓解。患者平均缓解持续时间达到5.4个月。这些患者中25%接受过抗PD-L1/PD-1疗法，erdafitinib对那些对抗PD-L1/PD-1疗法没有反应的患者也产生疗效。

　　“我们处于个体化疗法和精准疗法的时代，根据患者携带的特定基因突变提供靶向疗法正在成为治疗癌症的标准。今天的批准代表着第一款针对携带特定FGFR基因突变的转移性膀胱癌患者的个体化疗法，”FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说：“FGFRs调节细胞生长和分裂等重要生理过程。这款新药能够靶向FGFRs的特定基因突变。”

　　我们祝愿这款新药早日上市，为膀胱癌患者造福，也预祝更多个体化创新疗法能够为患者提供更有效、更安全的治疗选择。

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