创新药成焦点 25个品种将有机会通过谈判纳入医保目录

　　7月17日，赛柏蓝在2019生物医药创新发展高峰论坛上了解到，国内创新药企业面临着巨大压力和挑战，即便如此，在诸多鼓励创新政策的推动下，创新药依然是所有药企关注的焦点。

　　创新药的挑战

　　关于做创新药投入的问题，思路迪医药科技有限公司CEO龚兆龙会上提讲到了美国100亿向癌症宣战的案例。

　　这是在2009年的美国经济刺激计划中，政府为NIH拨款100亿美元，其中绝大部分用于美国的癌症研究。然而10年过去了，百亿美元计划的进展依然强差人意。

　　国家药监局药品审评中心首席科学家徐增军表示，做药是个高风险的事情，有可能做很长时间是做不出来了，能否接受失败，是决定药企做创新药的关键因素。

　　我们来看一组数据，知名医药咨询公司Igeahub此前对美国开展临床试验预计的成本构成分解，统计结果如下：

　　数据来源：Examination of clinical trial costs and barriers for drug development

　　目前，国内药企成功开发的新药数量较少，披露出来的开发成本信息更少。据有关数据统计，国内药企研发一个新药的成本在2-3亿元左右，而且这个费用还不包含研发失败的投入。

　　对比可以发现，美国和中国在新药研发的投入上相差很大。这其实说明了国内的新药研发现状和国外存在巨大差异。

　　在上述会议上中，上海微境生物科技有限公司CEO谢雨礼表示，目前国内90%的药企都是做me-too类药物，做真正创新的很少。

　　众所周知，me-too类药物存在较低的失败风险，国内药企新药研发同质化非常严重，同一个靶点多达十几家在研，哪怕是第一梯队已经有三四家竞争者，后续仍然有第二梯队和第三梯队的前仆后继。这也是导致国内的新药研发成本大幅度低于国外的重要原因。

　　还有一个问题值得关注，就是支付问题。国内虽然新药研发的成本很低，但国内的患者支付能力更低，药品的售价以及新药的渗透率，远远低于国外。因此国内新药的销售峰值以及放量速度也远不如国外。

　　所以，对于中国药企而言，现在需要考虑的不单是创新问题，还要考虑患者的支付问题。很多创新药企业正是因为国内新药回报率远不如美国，采取创新药总比开发与中美双报策略。

　　国内创新药蓬勃发展

　　据中信建投预测，国产PD-1定价预计在10-12万/年。根据不同适应症的无疾病进展生存期进行市场规模预测，预计总体市场规模约为450亿元/年。可见，在我们国内创新药的市场前景是非常巨大的。

　　图1：国内PD-1单抗市场规模预测(仅考虑海外已获批适应症)

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　　有研究人士认为，专利创新药市场存在的三大前提条件：

　　1、专利保护：完善保护各种层次范畴的创新及其应用，合理权衡创新和仿制、妥善解决专利权纠纷;

　　2、药政监管：科学成熟高效的药政注册审批监管体系，涵盖创新药全生命周期;

　　3、医保支付：广泛覆盖各种人群疾病、各类医药服务供给方，并提供快速的市场准入。

　　自2016年以来，中国的专利制度也在发生变化，使得国内的创新药市场环境不断满足上述条件。

　　关于专利保护提出的一系列意见与美国Hatch法案的方向基本一致，国内药品专利设置制度正向欧美规范市场靠齐。

　　在药政监管方面，也有了很大的改变：加入ICH，接受全球临床和境外数据，实施临床默示许可、优先审评，试点罕见病临床豁免等。

　　中国优先审评制度的正式实施开始于2016年，从优先审评的变革结果来看，有限审批品种的上市申请相对非优先审评品种平均加速约33个月，已发批件的优先审评品种所需审批时长亦迅速缩短。

　　以奥希替尼为例，奥希替尼是目前唯一的治疗EGFRT790M突变阳性转移性的非小细胞肺癌的药物，从注册到批准仅用了两个月的时间，可见优先审评制度对药物上市的加速效应。

　　2016年以来，医保进入全新的发展阶段，其控费模式改为结构性控费。尤其是以2017年新版医保目录为标志，治疗性用药成为医保支付的主流方向，对创新药企业形成利好。此外，医保药品目录调整和准入谈判速度加快、接受范围显著扩大，各省市加快落地报销，这些都是医保方面利好条件。

　　今年4月17日，国家医保局公布了《2019年国家医保药品目录调整工作方案》。根据方案，2019年国家医保目录调整分为5个阶段：准备(2019年1-3月)、评审(2019年4-7月)、常规目录发布(2019年7月)、谈判(2019年8-9月)、发布谈判准入目录(2019年9-10月)。

　　据知情人士透露，最后一轮医保药品目录专家遴选已于7月14日结束。根据国家医保局的时间安排，近期常规目录调整结果将正式公布，而随之而来的，则是医保谈判。

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