用CRISPR技术发现新靶点 肿瘤精准医学新锐B轮融资8250万美元

　　Repare Therapeutics，一家致力于开发新型合成致死靶向疗法的精准肿瘤学公司，日前宣布完成了8250万美元的B轮融资。截至目前，Repare已经获得了超过1.4亿美元的资本。该公司曾入选业界知名的年度 “生物技术猛公司”(FierceBiotech's 2017 Fierce 15)榜单。

　　该公司表示，将利用这笔融资将ATR抑制剂RP-3500在2020年推进到临床阶段。在接下来的2到3个季度里，Repare还将推进另一个项目“ Manchester”，一种未公开的CCNE1合成致死靶向疗法，并将继续推进其合成致死DNA损伤修复研发管线，包括其DNA聚合酶theta(Polθ)项目，该项目最近与小野制药公司开展在日本和一些亚洲地区的合作。

　　Repare Therapeutics管线概览(图片来源：公司官网)

　　Repare正在通过靶向特定肿瘤细胞的脆弱性，为患者开发新型的精准肿瘤药物。其方法整合了来自细胞生物学领域多个方向的研究见解，包括DNA修复(DNA repair)和合成致死(synthetic lethality)。Repare的平台利用了专有的高通量CRISPR基因组编辑方法来发现靶点，同时也结合高分辨率蛋白质晶体学、计算生物学和临床信息学。

　　合成致死性的核心概念是：虽然肿瘤可以耐受DNA层面上的单个缺陷，但多个缺陷组合会有效导致恶性肿瘤细胞的死亡。最近获得批准的几种PARP抑制剂为诱导合成致死这一创新型方法提供了明确的原则性证明。Repare及其创始人已经开发了大规模且新颖的方法来发现更多的药物靶点，当它们被抑制时便可能诱导合成致死性。针对这些靶标的新药物有希望以单一疗法形式，或结合现有药物的组合方案改善癌症治疗。

　　Repare总裁兼首席执行官Lloyd m. Segal博士表示: “我们很高兴能获得投资者们支持，继续打造公司在合成杀伤性和DNA损伤修复精准肿瘤治疗方面的领先地位。”

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