孤儿药周报 | 4款药物上榜 2款来自中国 治疗胆管癌和食管癌

　　本周，美国FDA一共授予了4项孤儿药资格(Orphan Drug Designations)。在今天的这篇文章里，我们将与大家介绍这4款药物。

　　药物名称：TT-00420

　　研发企业：南京药捷安康(Nanjing TransThera Biosciences)

　　治疗疾病：胆管癌

　　药物简介：据药捷安康官网介绍，“TT-00420是一种全新的选择性多靶点激酶抑制剂，通过靶向肿瘤细胞和改善肿瘤微环境的双重效果发挥抗肿瘤作用。临床前研究发现，TT-00420对胆管癌，特别是没有明显驱动基因突变的胆管癌，有着非常好的抑制肿瘤生长作用。”

　　药物名称：Aurinovo

　　研发企业：3D Bio Holdings

　　治疗疾病：小耳症

　　药物简介：Aurinovo是一种3D打印的活性组织，形状类似于耳朵。它能被植入患者的耳部，并贴合正常的耳朵形状。

　　药物名称：AUTO1

　　研发企业：Autolus

　　治疗疾病：急性淋巴细胞白血病

　　药物简介：AUTO1是一款靶向CD19抗原的CAR-T疗法。在保留疗效的同时，Autolus对其安全性进行了改良，使其副作用更低。

　　药物名称：Tislelizumab

　　研发企业：百济神州

　　治疗疾病：食管癌

　　药物简介：百济神州的tislelizumab是一款在研PD-1抑制剂。其官方介绍指出，这款药物“展示出了对PD-1的高亲和性和特异性，通过Fc段改造而与目前已获批的PD-1抗体存在潜在的区别。”从而有望减少与其他免疫细胞之间的潜在负面相互作用。

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