11月包括首个中国抗癌新药等8款新药获FDA批准

　　根据美国FDA官网最新消息，11月份FDA总计批准了8款创新药，包括6款新分子实体(NME)和2款新生物制品。2019年至今，FDA陆续批准的新药共有41款，继2018年的获批大年，2019年最后一个月将获FDA批准的新药数量也十分令人期待。

　　图1：1995年至今FDA批准的新药数量

　　8款新药获批，多个“首款”惹眼

　　表1：FDA批准新药的详细信

　　就治疗领域来看，11月FDA批准的8款新药涉及多个疾病领域，其中血液和造血系统药物占37.5%份额，共计3个药物获批。11月份获批新药多个有着“首款”的标记，例如Oxbryta(voxelotor)——首款FDA批准的靶向血红蛋白聚合过程的创新疗法;Adakveo(crizanlizumab-tmca)——首款获批通过P选择性结合治疗作用的药物;Reblozyl(luspatercept–aamt)——首款FDA批准的红细胞成熟剂等。当然，不得不提的是，Brukinsa(Zanubrutinib)是百济神州独自研发的中国首款获得美国FDA批准的抗癌药物。

　　出海里程碑：泽布替尼(Brukinsa)

　　泽布替尼(Zanubrutinib)属于布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，用于治疗曾接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。BTK是非受体酪氨酸激酶家族的一员，在T细胞中不表达，但对B细胞的发育、分化和信号传导至关重要，被认为是治疗与B细胞有关的癌症的热门靶点。

　　纵观全球，除了泽布替尼，还有两款BTK抑制剂已上市，分别是强生和艾伯维共同研发的伊布替尼(ibrutinib)、阿斯利康的阿可替尼(acalabrutinib)。伊布替尼2013年作为首款BTK抑制剂获批上市，至今全球销售额已超150亿美元。而阿可替尼2017年获得FDA批准，2018年全球销售额达0.62亿美元。

　　根据米内网全球药物研发库数据显示，全球有34款靶点为BTK抑制剂的药物处于临床及以上阶段。其中，已上市的3个，预注册的2个，处于三期的2个，处于二期的15个，一期12个。

　　图2：BTK抑制剂全球研发情况

　　回看国内，针对BTK靶点药物有18款在研，除了成功突围上市的泽布替尼，进度最靠前的是同样处于二期临床阶段诺诚健华的ICP-022和赛林泰的CT-1530。

　　表2：国内在研BTK抑制剂部分归纳

　　重磅药物：Oxbryta、Reblozyl

　　1、Oxbryta

　　2019年11月25日，GLOBAL BLOOD THERAPEUTICS公司研发的新药Oxbryta(voxelotor)在美国获批上市，用于治疗12岁及以上镰状细胞贫血症的患者。作为首款FDA批准的靶向血红蛋白聚合过程的创新疗法，Oxbryta获得加速批准，上市时间比预定期限足足提前三个月。此前，它还斩获了FDA突破性疗法、孤儿药、快速通道、罕见儿科疾病等多个资格认证。

　　图3：voxelotor的化学结构

　　镰状细胞贫血是一种严重的常染色体显性遗传性血液疾病，患者的红细胞由正常的双凹形盘状变为镰刀状。镰变的红细胞僵硬变形性差，在血液循环中容易遭到破坏而导致贫血。而voxelotor可以抑制红细胞发生镰变，提高红细胞的变形能力，从而改善血液流动，这一疗效也得到了优秀的临床试验结果数据的支持。Voxelotor的上市得到行业诸多关注与看好，Evaluate Pharma在早前6月的报告中预测Oxbryta五年销售峰值将达19.8亿美元。

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