全球首个套细胞淋巴瘤(MCL)CAR-T细胞疗法！吉利德KTE-X19在美国进入优先审查！

　　吉利德(Gilead)旗下T细胞治疗公司Kite近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已受理了KTE-X19的生物制品许可申请(BLA)并授予了优先审查，并已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年8月10日。上月底，欧洲药品管理局(EMA)也受理了KTE-X19的营销授权申请(MAA)。

　　KTE-X19是一种嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)，用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)成人患者。在美国和欧盟，KTE-X19之前分别被授予了突破性药物资格(BTD)和优先药物资格(PRIME)。MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，起源于淋巴结“套区”的细胞，通常影响60岁以上的男性。

　　如果获得批准，KTE-X19将成为第一种治疗MCL的CAR-T细胞疗法，Kite也将成为第一家拥有多个商业化CAR-T疗法的生物制药公司。

　　KTE-X19的BLA和MAA基于II期临床研究ZUMA-2的数据。该研究是一项单臂、多中心、开放标签研究，入组了74例MCL成人患者，这些患者的疾病对5种先前的治疗方案(包括基于蒽环类药物或苯达莫司汀的化疗方案，抗CD20单克隆抗体药物，BTK抑制剂ibrutinib或acalabrutinib)无效或复发。研究的目的评估KTE-X19单次输注后的疗效(60例)和安全性(68例)。

　　结果显示，在患者接受KTE-X19单次输注后，由独立放射学审查委员会(IRRC)进行评估，中位随访12.3个月，总缓解率(ORR)为93%，完全缓解率(CR)为67%。安全性方面，≥3级细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统事件分别出现在15%、31%的患者中，无5级CRS或神经系统事件发生。

　　Kite全球临床开发主管Ken Takeshita医学博士表示：“尽管近年来已取得了一些进展，但对于复发/难治性MCL患者来说，如果对其当前的治疗方案不再有反应，将面临严重缺乏有效的治疗选择。基于KTE-X19令人鼓舞的结果，我们渴望与监管机构密切合作，尽快将这种创新疗法带给可能受益于CAR-T疗法的患者。”

　　T细胞治疗是一种极具前景的治疗方法，Kite是该领域的领军企业。2017年8月底，吉利德豪掷120亿美元将Kite收购，进军该领域。2017年10月，Kite的首款CAR-T细胞疗法Yescarta(axicabtagene ciloleucel，KTE-C19)获得美国FDA批准，成为全球首个获批治疗DLBCL的CAR-T疗法，该疗法也是继诺华Kymriah (tisagenlecleucel-T，CTL019)之后获批上市的第二款CAR-T疗法。

　　Yescarta和Kymriah的原理均是将患者自身的T细胞进行基因修饰使其表达靶向抗原CD19的嵌合抗原受体(CAR)，CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。经改造后的T细胞回输至患者体内，从而识别并攻击表达CD19的肿瘤细胞及其他B细胞。

　　KTE-X19是一种研究性、自体、抗CD19-CAR T细胞疗法，采用了XLP制造工艺，包括T细胞筛选和淋巴细胞富集。对于有循环淋巴母细胞证据的某些B细胞恶性肿瘤，淋巴细胞富集是一个必要步骤。KTE-X19目前正在进行治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)、套细胞淋巴瘤(MCL)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)的I/II期临床试验。(生物谷Bioon.com)

　　原文出处：U.S. FDA Grants Priority Review for Kite’s KTE-X19 Biologics License application (BLA) in Relapsed or Refractory Mantle Cell Lymphoma

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