基石药业2019年研发投入近14亿 PD-L1有望今年申报上市

　　3月26日，基石药业公布2019年年度业绩报告，其他收入8400万元人民币，同比增长3.1%;其他收益及亏损6.37亿元，同比减少14.1%;研发支出为13.96亿元，同比增长64%。年内亏损为23.08亿元，同比增长28.7%。

　　公告显示，其他收入增长主要由于银行存款和定期存款的利息收入增加所致。年内亏损增加主要系研发开支及行政开支增加所致，这部分被利息收入增加所抵销。

　　据公告，基石药业在2019年共启动了9个后期临床研究，从而使得注册性试验数量达到13个。基石共发布了三款肿瘤免疫骨架产品的关键临床数据，均显示了良好的初步疗效和安全性。这其中，CS1001(抗PD-L1)作为其重要的IO单抗产品，已在多个瘤种中显示出疗效，尤其在食管癌和自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤(NKTL)治疗上，更证实具有出色的临床活性，充分显现其成为同类最优候选药物的潜力。

　　基石药业5个核心产品进展如下：

　　CS1001(PD-L1抗体)

　　CS1001在临床方面取得重大进展，使其成为具有独特优势及显著差异性的有前途的 PD-L1 抗体。在3个主要大会(中国临床肿瘤学会CSCO、欧洲肿瘤内科学会ESMO和美国血液学会ASH)上提交的数据表明，CS1001 在多种实体瘤和淋巴瘤中安全有效，包括食道癌、胃癌，胆管癌/胆囊癌和微卫星不稳定性高(MSI-H)/错配修复缺陷(dMMR)癌症，以及NKTL。而CS1001在食管癌和NKTL治疗上尤为出色的临床活性，更表明其有潜力成为同类最优的候选药物。基于这些概念验证数据，基石在中国启动了另外两项针对晚期胃癌和食道癌患者的CS1001注册性试验，且分别于2019年4月及2019年12月实现首例受试者给药。连同2018年启动的4项试验(三阶段非小细胞肺癌(NSCLC)、四阶段NSCLC、NKTL及经典型霍奇金淋巴瘤(cHL)),我们目前正在进行CS1001的总计6项注册性试验。我们预计于2020年下半年取得CS1001联合标准疗法用于治疗一线四阶段鳞状或非鳞状NSCLC患者的III期试验的关键数据。此外，基石计划向CDE咨询cHL及NKTL的注册策略，并预计于2020年下半年于中国提交cHL的新药申请，并可能于2020年下半年于中国提交NKTL的新药申请。

　　CS1003(PD-1抗体)

　　CS1003单一疗法的Ia期研究的初步数据已在CSCO 2019年年会上提交，表明CS1003为安全且可耐受，且在多种肿瘤类型中均观察到了CS1003的抗肿瘤活性。基石已启动CS1003联合乐伐替尼(lenvatinib)疗法的全球III期试验，乐伐替尼为用于晚期肝细胞癌(HCC)患者的标准酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，于2019年12月实现首例受试者给药。

　　Ivosidenib(CS3010)

　　2019年5月，异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂TIBSOVO (ivosidenib)的新药申请已提交台湾食品药物管理署(TFDA)，用于治疗含有异柠檬酸脱氢酶-1突变(IDH1m)的成年R/RAML;预计将于2020年获得市场批准。IDH1m AML的两项注册性试验正在中国进行：一项IDH1m R/R AML的注册性试验预计于2020年完成试验，并于2021年上半年在中国提交新药申请;另一项试验针对不符合强化治疗条件的新诊断的IDH1mAML患者。

　　Avapritinib(CS3007)

　　2020年1月9日，KIT/PDGFRA抑制剂阿伐替尼(avapritinib)获FDA批准用于治疗PDGFRA外显子18 突变(包括PDGFRAD842V突变)不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年患者。因此，我们计划于2020年上半年在台湾针对此适应症提交新药申请。在中国针对无法切除或转移性GIST的患者已启动avapritinib的两项注册性试验。一项试验是中国药代动力学桥接研究，用于治疗PDGFRA外显子18 突变的晚期GIST 。预计于2020年上半年，该试验关键数据将可用，同时我们将在中国提交新药申请。另一项试验在三线GIST中进行，作为一项比较avapritinib和瑞戈非尼全球III期试验的一部分。该研究已经完成招募，预计于2020年第二季度将获得全球临床试验关键数据，并于2020年下半年于中国提交新药申请。

　　Pralsetinib(CS3009)

　　Pralsetinib为一款在研RET 抑制剂，基石作为其全球关键I/II期试验的一部分，研究pralsetinib 用于治疗RET 突变的NSCLC、甲状腺髓样癌(MTC)和其他晚期实体瘤，目前已经完成了在中国的RET融合阳性NSCLC适应症二线治疗队列研究的招募，并预期于2020年下半年在中国针对此适应症提交新药申请。此外，基石已启动一线RET融合阳性NSCLC的其他注册队列，预计于2020年上半年实现首例受试者给药。

　　未来，TIBSOVO(ivosidenib) 预计将于2020年在中国台湾获批新药上市申请(NDA)，该药用于治疗复发/难治性急性髓系白血病(R/R AML)。此外，基石还将公布包括CS1001、avapritinib和pralsetinib在内的多个重要产品的7项关键临床数据，并在中国提交这些产品针对多个适应症的新药上市申请及生物制剂许可申请。

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