美国FDA授予阿斯利康Enhertu突破性药物资格，将重新定义胃癌治疗!

　　阿斯利康(AstraZeneca)与合作伙伴第一三共制药(Daiichi Sankyo)近日联合宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予HER2靶向抗体药物偶联物(ADC)Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki，DS-8201)突破性药物资格(BTD)，用于治疗先前已接受过至少2种方案(包括曲妥珠单抗，trastuzumab)的HER2阳性、不可切除性或转移性胃或胃食管交界腺癌患者。

　　Enhertu于2019年12月在美国获得全球首批：FDA加速批准Enhertu，用于在转移性疾病中已接受过2种或2种以上抗HER2药物治疗的HER2阳性转移性乳腺癌成人患者。在日本，Enhertu于2020年3月获得日本厚生劳动省(MHLW)有条件早期批准，用于治疗HER2阳性、不可切除性或转移性、在先前化疗后复发的乳腺癌患者(限用于对标准治疗无效或不耐受的患者)。

　　值得一提的是，此次BTD是美国FDA第二次授予Enhertu BTD，突显了该药在治疗多种HER2驱动癌症方面的潜力。2017年，FDA授予了Enhertu治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者BTD。在日本，Enhertu已被MHLW授予了治疗HER2阳性转移性胃癌的SAKIGAKE(创新药物)资格认定。就在最近，第一三共向MHLW提交了Enhertu治疗HER2阳性转移性胃癌的补充新药申请(sNDA)，该sNDA将在6个月时间表内完成快速审查。

　　胃癌是癌症死亡的第三大原因，转移性疾病的5年生存率为5%。大约20%的胃癌为HER2阳性。目前，对于接受曲妥珠单抗(trastuzumab，一种HER2靶向单抗)治疗后病情进展的HER2阳性转移性胃癌患者和复发患者，治疗方案有限，尚无获批的HER2靶向方案。如果获得批准，Enhertu将成为治疗HER2阳性胃癌的第一个ADC药物，将为这类癌症带来有意义的治疗进步。

　　阿斯利康肿瘤学研发执行副总裁José Baselga表示：“目前对HER2阳性转移性胃癌患者和复发患者的治疗方案有限，没有批准的HER2靶向药物。我们期待着与FDA合作，进一步探索Enhertu成为这一毁灭性疾病的重要新疗法和首个抗体药物偶联物(ADC)的潜力。”

　　突破性药物资格(BTD)是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，在新药上市审查有资格进行滚动审查和优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

　　此次FDA授予Enhertu BTD，基于注册II期DESTINY-Gastric01试验的数据以及《柳叶刀肿瘤学》上发表的I期试验的数据。

　　DESTINY-Gastric01是一项开放标签、多中心、注册II期试验，入组了189例来自日本和韩国的HER2阳性晚期胃癌或胃食管交界腺癌(定义为：IHC3+或IHC2+/ISH+)患者，这些患者先前接受过2种或多种方案(包括5-FU、铂化疗、曲妥珠单抗)但病情进展。研究中，患者以2:1的比例随机分配，接受Enhertu(6.4mg/kg)或研究调查员选择的化疗(紫杉醇或伊立替康单药治疗)，每三周一次。主要终点是总缓解率(ORR)，关键次要终点为总生存期(OS)，其他次要终点包括：无进展生存期(PFS)、缓解持续时间(DOR)、疾病控制率(DCR)、治疗失败时间(TTF)、药代动力学(PK)和安全性终点。

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