BMS/Bluebird多发性骨髓瘤CAR-T疗法FDA遇冷 欧盟加速审评!

　　百时美施贵宝(BMS)与合作伙伴蓝鸟生物(Bluebird Bio)近日联合宣布，欧洲药品管理局(EMA)已受理idecabtagene vicleucel(ide-cel，bb2121)的营销授权申请(MAA)。EMA已确认MAA的完整性，并已启动集中审查程序。今年3月，ide-cel被EMA授予了加速评估资格，其MAA审查周期将缩短至150天。

　　ide-cel是一种研究性B细胞成熟抗原(anti-BCMA)导向的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，开发用于复发性/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者的治疗，具体为：用于既往接受至少三种疗法(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体)的MM成人患者。

　　今年3月，BMS和蓝鸟生物向美国FDA提交了ide-cel用于相同适应症的生物制品许可申请(BLA)。但值得注意的是，今年5月中旬，FDA发布了一份拒绝受理通知书(refusal-to-file letter)，拒绝受理BLA。经过初步审查后，FDA认为BLA中的化学、制造和控制(CMC)模块需要进一步细节来完成审查。但该机构没有要求提供额外的临床或非临床数据。BMS计划在2020年7月底之前重新提交BLA。

　　ide-cel监管申请文件基于关键II期KarMMa研究的结果。该研究中，128例先前接受过至少3种疗法且对最后一种疗法无效(根据国际骨髓瘤工作组[IMWG]的定义，治疗60天内对治疗无应答或病情进展)的过度预治疗(heavily pre-treated，即先前接受过多种疗法)复发和难治性多发性骨髓瘤患者接受了ide-cel剂量水平为150-450 x 10E6 CAR+ T细胞治疗。这些患者，先前接受过的治疗方案中位数为6种，84%的患者对所有三种常用治疗方案均难治，包括免疫调节剂(IMiD)、蛋白酶体抑制剂(PI)和抗CD38抗体;94%的患者对抗CD38抗体难治。中位随访时间为13.3个月。

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