FDA批准口服地西他滨/cedazuridine联合治疗

　　FDA已批准地西他滨和cedazuridine（Inqovi）组合疗法用于治疗成年骨髓增生异常综合症（MDS）的患者。

　　▏适应症

　　批准的适应症包括先前治疗或未治疗的新发和继发性MDS的患者以及中危-1，中危-2和高危的患者。新发或继发性MDS的患者必须属于特定的亚型包括难治性贫血，带环状成侧细胞的难治性贫血，成年细胞过多的难治性贫血和慢性粒细胞性白血病（CMML）。

　　骨髓增生异常综合征|FDA批准口服地西他滨/cedazuridine联合治疗

　　▏试验状况

　　地西他滨和Inqovi的批准是由FDA肿瘤学卓越中心评估援助和办公室药物质量评估援助共同进行的优先审查的结果，该审查基于ASTX727-01-B（NCT02103478）和ASTX727-02（NCT03306264））临床试验。

　　Inqovi在两个开放标签、随机、交叉试验中进行了研究。试验ASTX727-01-B（NCT02103478）包括80例成人MDS或CMML患者（国际预后评分系统[IPSS]中危-1，中危-2，或高危）和试验ASTX727-02（NCT03306264）包括133例成人MDS或CMML患者，包括所有FAB分类标准和IPSS中危-1，中危-2或高危的预后评分。

　　在这两个临床试验中，随机化为1：1，35mg地西他滨和100mgInqovi的剂量相同，分别在第1周期口服和第2周期静脉内给药。在某些情况下，反向顺序用于药物。两种药物也都在28天周期的第1至5天静脉注射。一旦治疗达到第3周期，则在每个28天周期的第1至5天每天口服一次cezuridine，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　在ASTX727-01-B研究中，地西他滨和Inqovi组显示完全缓解（CR）率为18％和中位持续时间为8.7个月。在基线评估期间，研究中的80名患者中有41名患者依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注，其中29％的患者在治疗期间出现了RBC和血小板输注独立性。此外，在基线评估后的任何连续56天内，仍有64％的患者保持输血独立。

　　Inqovi方案有20％的不良反应发生，其中最常见的包括疲劳，便秘，出血，肌痛，粘膜炎，关节痛，恶心，呼吸困难，腹泻，皮疹，头晕，发热性中性粒细胞减少，水肿，头痛，咳嗽，减少食欲，上呼吸道感染，肺炎和转氨酶升高。3级和4级不良事件主要是实验室异常，包括白细胞减少，血小板计数减少，中性粒细胞计数减少和血红蛋白减少。总体而言，在两个临床试验中，Inqovi观察到的安全性与单药静脉注射地西他滨相似。

　　鉴于其安全性，FDA建议在每28天周期的第1天至第5天，在无食物的情况下口服1片35毫克地西他滨和100毫克Inqovi的组合，口服给药。临床试验。

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