靶向CXCR4 和誉医药引进的“first-in-class”新药在华获批临床

　　根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示，和誉医药申报的1类新药mavorixafor(X4P-001)在中国获批一项临床默示许可，适应症为：局部晚期或转移性三阴性乳腺癌。Mavorixafor是X4 Pharmaceutics开发的一款“first-in-class”口服CXCR4拮抗剂，已被美国FDA授予孤儿药资格、突破性疗法认定。2019年，和誉医药与X4 Pharmaceutics就mavorixafor在大中华区的开发与商业化达成独家合作协议。

　　CXCR4是在多种人类癌症中高度表达的趋向因子受体，它对肿瘤的生长、侵袭、血管生成、转移和对治疗药物的耐药性起着重要作用，许多癌症亚型的不良预后都与CXCR4过度表达相关。研究显示，CXCR4拮抗剂可以改变肿瘤与基质的相互作用，使癌细胞对细胞毒性药物敏感，减少肿瘤生长和转移负担。

　　Mavorixafor是一款“first-in-class”口服CXCR4拮抗剂。2019年7月，和誉医药与X4 Pharmaceutics达成独家合作协议，获得mavorixafor在大中华地区肿瘤等适应症的商业化权益，并将主导其大中华地区多个肿瘤适应症的临床与商业开发，启动多项mavorixofor与肿瘤免疫抑制剂或其它药物联合治疗的临床研究。

　　本次是mavorixafor首次在中国获批临床研究，针对的适应症为局部晚期或转移性三阴性乳腺癌。三阴性乳腺癌是乳腺癌中最“毒”、最难治的类型，其雌激素受体(ER)、孕激素受体(PR)以及人表皮生长因子受体2(HER2)均为阴性，目前这类患者的治疗选择非常有限，预后通常也极差，急需新的疗法。

　　全球范围内，和誉医药的合作伙伴X4 Pharmaceutics正在开展多项mavorixafor的临床研究，涉及WHIM综合征、嗜中性白血球减少症、华氏巨球蛋白血症等适应症，其中进度最快的是WHIM综合征，已进入3期临床。WHIM综合征是一种罕见的先天免疫缺陷性疾病，常表现为人乳头瘤病毒所导致的疣、低丙种球蛋白血症、细菌感染以及无效生成性慢性粒细胞缺乏的四联症。2019年11月，美国FDA已授予该药突破性疗法认定，用于治疗WHIM综合征。

　　根据X4 Pharmaceutics在2020年6月的欧洲血液大会(EHA)上公布的2期临床试验数据，mavorixafor在WHIM综合征患者中表现出良好的安全性和有效性。目前，X4 Pharmaceutics正在开展mavorixafor治疗WHIM综合征的3期临床试验，预期2022年可获得关键性临床数据并提交新药上市申请(NDA)。

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