罕见病新药！自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！

　　Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见，建议授予Libmeldy(编码芳基硫酸酯酶-A的冻存自体CD34+细胞)完全或标准批准，这是一款基于自体CD34+细胞的基因疗法，用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。

　　MLD是一种非常罕见、严重、危及生命的人体代谢系统遗传疾病，以ARSA基因的双等位基因突变为特征，导致ARSA酶活性降低，硫苷脂在大脑和身体其他部位(包括肝脏、胆囊、肾脏和/或脾脏)积聚。随着时间的推移，神经系统受损，导致神经系统问题，如运动、行为和认知退化、严重痉挛和癫痫发作。MLD患者会逐渐丧失活动、说话、吞咽、进食和看东西的能力。

　　MLD可导致神经损伤和发育退化，目前没有批准的治疗方法。在最严重和最常见的类型中，幼儿很快就失去了行走、交谈和与周围世界互动的能力。这些幼儿大多在儿童时期去世，而姑息治疗往往是他们唯一的选择。晚发婴儿型MLD，患者在发病后5年的死亡率估计为50%、10年时为44%。

　　Libmeldy是一款基于自体CD34+细胞的基因疗法，于2018年4月从葛兰素史克(GSK)收购。该疗法由含有造血干细胞和祖细胞(HSPC)的自体CD34+细胞富集群体组成，这些细胞利用含有人芳基硫酸酯酶A (ARSA)基因的慢病毒载体进行了体外转导，将ARSA基因的功能拷贝插入到细胞基因组中。经过基因矫正的造血干细胞(HSC)跨越血脑屏障迁移到大脑中，植入并表达功能酶ARSA。

　　Libmeldy有潜力通过单次治疗持续纠正MLD根本病因。如果获得批准，Libmeldy将成为第一款商业化的MLD疗法，也将成为第一款为符合资格的早发型MLD患者进行治疗的基因疗法。早发型MLD包括传统上称为晚发婴儿型(LI)和早发青少年型(EJ)的疾病变体。

　　CHMP意见是在获得欧盟委员会(EC)批准之前营销授权程序的最后一步。现在，CHMP的意见将递交至EC审查，后者通常会采纳CHMP的意见，并预计在在年底前做出最终审查决定。

　　Orchard Therapeutics首席执行官Bobby Gaspar博士表示：“今天CHMP对Libmeldy营销授权申请的积极意见是我们与MLD社区共享的一个显著成就，因为它使我们更接近于为患有这种毁灭性疾病的儿童提供一次性、潜在的变革性治疗。Libmeldy临床项目的数据表明，长期积极影响认知发展和运动功能的维持，转化为个体保留运动里程碑，如无支撑坐、站和/或行走的能力，以及获得社交和上学等认知技能。而在同年龄段，未接受治疗的患者则出现严重的运动和认知障碍。”(生物谷Bioon.com)

　　原文出处：Orchard Therapeutics gets positive CHMP opinion for MLD gene therapy

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