FDA加速批准Danyelza单抗用于治疗复发/难治性神经母细胞瘤

　　11月25日，Y-mAbs Therapeutics公司(简称Y-mAbs)宣布美国FDA已加速批准其Danyelza(naxitamab-gqgk)用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童(1岁及以上)和成人患者。Danyelza是一种靶向神经节苷脂(GD2)的人源化单克隆抗体，GD2在各种神经外胚层肿瘤和肉瘤中高度表达。Danyelza曾被FDA授予优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。

　　Danyelza的批准得到了两项关键性研究的临床试验证据的支持，这两项研究在复发/难治性高危神经母细胞瘤患者中开展。Danyelza耐受性良好，在临床试验中很少中断治疗，不良事件在临床上可管理。Y-mAbs递交naxitamab的上市申请数据显示，该疗法使患者达到78%的客观缓解率(ORR)，并使50%的患者无进展生存期(PFS)达到24个月。

　　神经母细胞瘤是儿童期较常见的实体肿瘤之一，发生于大脑外部的神经系统。神经母细胞瘤的临床行为具有高度变异性，一些肿瘤易于治疗，但大多数具有非常强的侵袭性，即使采用高度强效的治疗，患者的生存率仍低于50%。神经母细胞瘤根据国际神经母细胞瘤分期系统(INSS)进行分期，该肿瘤发展的阶段范围分为1期至4S期。所有在一岁后确诊的4期患者均被归类为高危类别，其中神经母细胞瘤肿瘤细胞已经转移到体内其他部位，如骨或骨髓。基本上所有具有MYCN致癌基因拷贝多或扩增的肿瘤患者即使没有肿瘤扩散的证据，也患有高风险疾病。

　　Danyelza最初由纪念斯隆-凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center, MSK)的研究人员发现，并已独家授权给Y-mAbs。Danyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

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