赛诺菲Sarclisa治疗多发性骨髓瘤获NICE支持 临床使用仍未获批

　　据英国媒体11月26日报道，英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已支持赛诺菲Sarclisa (isatuximab)用于四线治疗多发性骨髓瘤(MM)患者。在药品成本监管者发布最终指南后，患有难治性MM患者将在英格兰和威尔士的国家医疗服务体系(NHS)上获得这种新的治疗方法。

　　据报道，Sarclisa的使用目前在英国NHS的常规资金中仍没有得到批准，NHS指出：“因为临床数据存在局限性，成本效益估计还不确定”。但英国癌症药物基金(CDF)推荐了Sarclisa作为一种静脉输注制剂，将联合泊马度胺和地塞米松作为治疗复发和难治性MM成人患者的一种选择。

　　CDF的支持将允许临床医生为那些此前已经使用过泊马度胺和蛋白酶体抑制剂的MM患者提供赛诺菲的治疗方案，如果患者以前接受过三种治疗方案，那么他们的疾病已经从上次治疗中再次进展，需要更进一步的治疗选择。

　　患者将通过CDF使用Sarclisa，该药物将增加作为MM的四线治疗方案，每年大约有500人可以从这种联合疗法中获益。目前临床的四线治疗方案包括单用泊马度胺和地塞米松组合或强生Darzalex(daratumumab)。

　　同时，NICE会收集正在进行的临床试验和NHS的使用数据，以确定它是否真正具有成本效益。可见NICE会继续评估Sarclisa的临床价值，分析是否适合长期为该药品付费。

　　Isatuximab是一种IgG1衍生的单克隆抗体，能选择性地结合造血细胞和MM细胞(以及其他肿瘤细胞)表面的CD38，因此又称为抗CD38单抗。MM是以骨髓中恶性浆细胞生成过多为特征的血液癌症，骨髓瘤细胞表面糖蛋白CD38的均匀过度表达。尽管这些蛋白也在其他髓细胞和淋巴细胞上表达，但与骨髓瘤细胞相比，其表达程度相对较小。CD38糖蛋白具有多种重要的细胞功能，并且在骨髓瘤细胞表面大量存在，这一事实使其成为MM治疗的理想靶点。与其他CD38抗体类似，isatuximab可调节CD38的NADase活性。然而与竞争对手强生daratumumab相反，isatuximab可以不需要交联而直接刺激细胞凋亡。

　　作为赛诺菲十年来第一种全资拥有的癌症药物，Sarclisa今年3月和6月先后获得美国和欧盟批准，与泊马度胺和地塞米松联合用于治疗至少接受过两种治疗方案(包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂)的MM成人患者。但当时NICE在新指南草案中指出，与标准护理相比，Sarclisa给患者带来的益处究竟有多大尚不得而知，且该药的成本效益估计值超出了推荐范围，因此并不推荐。

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