2020，国产创新药惊艳世界舞台！盘点FDA认定的十一款国产药

　　随着医保谈判的结束，四大国产PD1凭借价格和适应症的优势成功打败国外竞品，争相进入患者的视野。2020注定是中国抗肿瘤创新研究史上取得丰功伟绩的一年。

　　那么今年到底有哪些我国本土抗肿瘤创新药获得FDA国际认定？它们又适用于哪些肿瘤患者呢？今天找药宝典就带大家一起回顾下2020国产创新药在世界舞台上展现的光彩。

　　一、信达生物

　　信迪利单抗

　　靶点：PD-1

　　4月14日，FDA授予信迪利单抗（达伯舒）孤儿药资格，用于治疗食管癌。这是达伯舒获得的第3个孤儿药资格认证。此前，EMA授予的适应症为外周T细胞淋巴瘤，FDA授予的适应症为T细胞淋巴瘤。

　　二、康宁杰瑞生物制药

　　KN026

　　靶点：HER2

　　KN046

　　靶点：PD-L1/CTLA-4

　　12月23日，康宁杰瑞生物制药宣布，公司自主研发的双特异性抗体KN026与KN046联合疗法获FDA授予孤儿药资格，用于治疗HER2-阳性或HER2-低表达胃癌及胃食管连接部癌。此前美国FDA已授予皮下注射PD-L1单域抗体KN035胆道癌孤儿药资格和PD-L1/CTLA-4双特异性单域抗体KN046胸腺癌孤儿药资格。这是康宁杰瑞获得的第三项孤儿药资格。早期研究显示，KN046联合KN026在HER2阳性实体瘤中的客观缓解率为64.3%，疾病控制率高达92.9%。Ⅱ期关键性临床研究(SEARCH-01)正在计划开展，让我们期待KN046+KN026的组合带给还未满足医疗需求的患者们更多的惊喜。

　　三、基石药业

　　舒格利单抗

　　靶点：PD-L1

　　10月22日，基石药业宣布其开发的舒格利单抗（CS1001）单药治疗成人复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤获得美国FDA突破性疗法认定。同时，舒格利单抗还在10月份还获得FDA授予的治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药资格，足以证明国产药的崛起。CS1001-201研究结果显示，单药治疗后患者的中位总生存期为19.7个月，1年OS率为55.5%。舒格利单抗有望为这些难治患者提供新的治疗选择。

　　四、荣昌生物

　　维迪西妥单抗

　　靶点：HER2

　　今年9月维迪西妥单抗被FDA授予治疗HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌的突破性疗法认定。值得一提的是，在今年的11月12日，该药还被FDA授予治疗胃癌的快速审批通道资格。

　　维迪西妥单抗是由人源化HER2抗体和毒素载荷一甲基澳瑞他汀E(MMAE)通过可被组织蛋白酶剪切的连接子彼此偶连而成的ADC，具有优化的药物-抗体比率。是我国首个报产的自主研发的ADC，且该上市申请被CDE纳入优先审评范围。

　　五、君实生物

　　特瑞普利单抗

　　靶点：PD-1

　　今年9月，特瑞普利单抗治疗鼻咽癌获得FDA突破性疗法认定。特瑞普利单抗成为首个获得FDA突破性疗法认定的国产抗PD-1单抗，这是继今年5月特瑞普利单抗治疗鼻咽癌获得FDA孤儿药认证后又一重要注册进展。FDA的认定是对特瑞普利单抗在鼻咽癌治疗领域已显示出的临床疗效的充分肯定。

　　六、和黄医药

　　索凡替尼

　　靶点：VEGFR、FGFR、CSF-1R

　　4月17日，和黄中国医药科技有限公司宣布旗下口服酪氨酸激酶抑制剂索凡替尼获美国FDA授予2项快速通道资格，用于治疗不适合手术的晚期和进行性胰腺神经内分泌肿瘤（NET）和非胰腺NET患者。

　　SANET-ep3期临床研究数据显示，索凡替尼使有关疾病进展或死亡率下降了67%，且总体上耐受性良好。希望这款药物研究顺利，早日造福患者。

　　呋喹替尼

　　靶点：VEGFR

　　今年6月，呋喹替尼获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗转移性结直肠癌患者。已在美国、欧洲和日本启动了一项呋喹替尼治疗转移性结直肠癌患者的3期注册研究FRESCO-2，计划于10个国家的约130个研究中心开展患者招募。

　　这是和黄药业今年获得的第三个FDA授予的快速通道资格，期待国产药业更多的发展。

　　七、亚盛医药

　　HQP1351（奥瑞巴替尼）

　　靶点：BCR-ABL/KIT

　　5月7日，亚盛医药宣布FDA授予HQP1351快速通道资格，用于治疗对现有酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的特定基因突变的慢性髓性白血病（CML）患者。

　　更值得一提的是，HQP1351不仅进入FDA快速通道，从而缩短了临床开发时间，还在前不久刚刚获得FDA授予的治疗CML的孤儿药资格，在降低了研发成本的同时获得了更大的市场权益。

　　HQP1351目前已处于关键II期临床试验阶段，初步的临床研究结果显示了HQP1351令人满意的疗效和安全性，并呈现了较好的耐受性。期待HQP1351的后续进展。

　　八、索元生物

　　DB102

　　靶点：PKCβ、PI3K和AKT等

　　今年7月，索元生物宣布美国FDA授予DB102快速通道资格，用于一线治疗脑胶质母细胞瘤（GBM）。

　　DB102是一款小分子丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，作用于PKCβ、PI3K和AKT等肿瘤领域的关键肿瘤靶点上，具有诱导肿瘤细胞死亡和阻碍肿瘤细胞增生的直接作用，以及抑制肿瘤诱导的血管生成的间接作用，拟开发治疗初治高危弥漫性大B细胞淋巴瘤和脑胶质母细胞瘤。

　　九、康方生物

　　AK104

　　靶点：PD-1/CTLA-4

　　今年8月，AK104获得美国FDA授予的快速通道资格，针对适应症为二线治疗复发或转移性宫颈癌。同时今年十月，CDE官网也将双特异性抗体AK104纳入突破性治疗品种名单。

　　AK104是全球首个进入临床试验的PD-1/CTLA-4双特异抗体。该药选择了两个经过验证的免疫检查点分子：程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)及细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4(CTLA-4)。目前已在全球开展AK104针对胃癌、宫颈癌、非小细胞肺癌、肝细胞癌、MSI-H实体瘤、鼻咽癌、食管鳞癌、黑色素瘤等的多项Ⅱ期临床试验。

　　十、康方生物/正大天晴

　　派安普利单抗

　　靶点：PD-1

　　10月27日，中国生物制药旗下的正大天晴与康方生物共同开发及商业化的抗PD-1单抗药物派安普利用于三线治疗转移性鼻咽癌，获得美国FDA授予快速审批通道资格。

　　今年9月，派安普利单抗三线治疗转移性鼻咽癌注册性临床试验达到了由独立影像评估的ORR主要终点。派安普利单抗在既往经过多线治疗后的鼻咽癌患者中，展示了良好的临床疗效和安全性。目前派安普利的主要适应症还包括肝癌、胃癌、肺癌等重大疾病。

　　祝这些被FDA授予突破性疗法认定或快速通道资格的国产创新药早日上市，造福患者。

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