君实生物PD-1单抗一线治疗黏膜黑色素瘤获FDA快速通道资格

　　1月22日，君实生物宣布，其自主研发的抗PD-1单抗药物——特瑞普利单抗注射液(拓益，研发代号：JS001)联合阿昔替尼一线治疗黏膜黑色素瘤获得美国FDA授予的快速通道资格。同时，该联合疗法的临床试验申请(IND)获得FDA批准，同意直接开展3期研究。

　　君实生物表示，这是特瑞普利单抗获得FDA授予3项孤儿药资格认定、1项突破性疗法认定后的又一里程碑式进展，将显著地支持并加速特瑞普利单抗在美国的研发及上市进程。

　　特瑞普利单抗是一种重组人源化抗PD-1注射用单克隆抗体。在中国，特瑞普利单抗于2018年底获批上市，用于治疗既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤，成为首个在中国上市的中国国产抗PD-1单抗药物。2020年底，特瑞普利单抗通过谈判被纳入中国国家医保目录。在海外，去年9月FDA授予特瑞普利单抗突破性疗法认定，用于鼻咽癌的治疗。此外，该药物还曾三次获得FDA授予的孤儿药资格，分别用于治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤。

　　黑色素瘤因具有明显的肿瘤相关抗原，即肿瘤识别标志，被认为是肿瘤免疫治疗探索的“试金石”。然而，黏膜黑色素瘤作为黑色素瘤的亚型之一，更加具有侵袭性，易侵及血管，易出现复发转移，患者对传统化疗不敏感，且对单药免疫治疗的应答率也极其有限，其临床治疗仍然是黑色素瘤领域的一大难题。

　　据悉，为进一步提升免疫治疗对黏膜黑色素瘤的有效率，北京大学肿瘤医院郭军教授团队领衔探索特瑞普利单抗与阿昔替尼的联合疗法，有望为黏膜黑色素瘤患者带来新的希望。一项“JS001联合阿昔替尼一线治疗晚期黏膜黑色素瘤的1b期临床研究”自2017年首次亮相世界黑色素瘤大会(WCM)后，又多次在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会以及中国临床肿瘤学会年会(CSCO)上公布更新结果，引发业内广泛关注。

　　基于这项研究的突破性成果，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤获得了《中国临床肿瘤学会(CSCO)黑色素瘤诊疗指南》和《中国临床肿瘤学会(CSCO)免疫检查点抑制剂临床应用指南推荐》的II级专家推荐。

　　2019年8月，该研究在国际著名期刊《临床肿瘤学杂志》(Journal of Clinical Oncology)上发表。研究结果显示：特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗未接受过化疗的晚期黏膜黑色素瘤患者可获得48.3%客观缓解率(ORR)及86.2%的疾病控制率(DCR)，中位无进展生存期(mPFS)达7.5个月，中位总生存期(mOS)未成熟。

　　值得一提的是，除获得快速通道资格外，这一联合疗法的临床试验申请也获得FDA批准，同意直接开展3期研究。据悉，该临床试验是一项国际多中心、随机、开放标签的3期临床试验，旨在评估特瑞普利单抗联合阿昔替尼对比帕博利珠单抗，一线治疗不可切除、局部进展或转移性黏膜黑色素瘤患者的有效性和安全性。试验计划入组220例患者，以1:1比例随机分组。主要研究终点为无进展生存期(PFS)，次要研究终点为客观缓解率(ORR)、总生存期(OS)、缓解持续时间(DOR)、安全性和耐受性等。

　　君实生物副总经理姚盛博士表示，黏膜黑色素瘤是亚洲高发的恶性肿瘤之一。目前针对转移性黏膜黑色素瘤这种总生存期不到一年的严重疾病，患者的治疗选择非常有限，其对传统化疗和免疫治疗都不敏感。特瑞普利单抗在全球最早开始探索抗PD-1单抗联合抗血管生成的VEGFR抑制剂在黏膜黑色素瘤中的应用。伴随特瑞普利单抗在鼻咽癌上获得FDA颁发的突破性疗法认定，此次快速通道资格将进一步加快并拓宽特瑞普利单抗在海外的商业化布局。

　　君实生物新闻稿称，随着产品获得多个FDA授予的特殊通道资格认定，公司的全球商业化进程显著加快。截至目前，君实生物已在中、美等多国开展了超过30项特瑞普利单药或联合治疗多种恶性肿瘤的临床研究。

　　原标题：君实生物PD-1特瑞普利单抗再获FDA快速通道资格，一线治疗黏膜黑色素瘤

　　文章摘自网络，侵删