基石药业RET抑制剂「普拉替尼胶囊」即将获批

　　3月12日，基石药业RET抑制剂「普拉替尼胶囊」的上市申请在NMPA的状态变更为"在审批"，预计不日将正式获批，适应症为：既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

　　普拉替尼（Pralsetinib，BLU-667，）是一款口服强效、高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的药物，临床前研究中该药针对最常见RET基因融合、激活突变和预测耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。目前，该药已被FDA批准三个适应症,即经FDA批准的检测方法检测证实的转移性RET融合阳性NSCLC成年患者（2020/04）、RET突变需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）成人和儿童患者（2020/12）以及RET融合阳性需要系统治疗且放射性碘难治的12岁及以上晚期或转移性甲状腺癌（TC）成人和儿童患者（2020/12），商品名为Gavreto。

　　Pralsetinib由BlueprintMedicinesCorporation的研究团队依据其专有化合物库所设计的，其在大中华区的开发和商业化权益已独家授权给基石药业。此外，2020年7月BlueprintMedicines与罗氏达成17亿美元的合作，据合作协议，BlueprintMedicines与罗氏旗下基因泰克共同负责普拉替尼在美国的商业化，而且罗氏还获得普拉替尼在美国和大中华地区以外的商业化权益。

　　2020年9月，普拉替尼用于经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC的新药上市申请被CDE受理，随后被纳入优先审评范围。而该药上市申请主要基于ARROW研究的积极数据，该研究是一项评估pralsetinib在RET融合阳性的NSCLC、甲状腺癌以及其它携带RET变异的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和疗效的全球临床研究。

　　2020年7月，基石药业公布了ARROW研究的中国患者结果。数据显示：pralsetinib在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC的中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，且该药在中国患者人群中的安全性及耐受性良好。

　　目前，国内还没有任何一款RET抑制剂获批上市，pralsetinib若获批将填补该领域的空白，而且将成为基石药业获批的首个药物。

　　基石药业目前还有三款药物递交上市申请，即阿泊替尼、艾伏尼布和舒格利单抗。阿泊替尼（Avapritinib，Ayvakit）是一款口服、强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，目前已在美国和欧盟被批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。值得一提的是，Ayvakit在美国和欧洲是第一个适用于治疗基因组定义的GIST患者的精准治疗药物，也是唯一一款针对携带PDGFRA基因18号外显子突变GIST患者的高活性疗法。2020年4月，阿泊替尼在国内的上市申请被CDE受理（受理号为JXHS2000050/51/52），且被纳入优先审评程序，预计今年也有望获批。

　　艾伏尼布（Ivosidenib）是全球首款靶向IDH1突变的新药，被列入《第三批临床急需境外新药名单》，目前已被FDA批准用于治疗IDH1突变复发/难治急性髓系白血病成人患者，且在新加坡和台湾递交了上市申请。

　　舒格利单抗（CS1001）是基石药业基于其从美国Ligand公司授权引进的OmniRat?转基因动物平台开发的一款PD-L1单抗。2020年11月，舒格利单抗联合化疗一线治疗晚期鳞状和非鳞状NSCLC的上市申请被CDE受理（相关受理号为CXSS2000056），成为首个报产的国产PD-L1单抗。

　　此外，值得一提的是，3月5日，基石药业与国药集团签署战略合作协议，意通过各自在医药创新、市场开拓与渠道管理方面的优势，携手推进精准治疗药物阿伐替尼和普拉替尼在中国获批上市后的商业化进程。

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