全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus在美国申请新适应症!

　　吉利德(Gilead)旗下T细胞治疗公司Kite近日宣布，已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了Tecartus(brexucabtagene autoleucel，前称KTE-X19)的一份补充生物制品许可申请(sBLA)，这是一款靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)，用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者。

　　在2017年，FDA授予了Tecartus治疗复发或难治性B细胞前体ALL成人患者的突破性药物资格(BTD)。如果获得批准，Tecartus将成为第一个也是唯一一个被批准治疗复发或难治性ALL成人(≥18岁)患者的CAR-T细胞疗法。

　　2020年7月，Tecartus获得美国FDA加速批准，用于治疗先前接受过2种或多种系统疗法(包括一种BTK抑制剂)的复发或难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)成人患者。值得一提的是，Tecartus是第一个也是唯一一个被批准治疗R/R MCL的CAR-T疗法，为患者带来了一种变革性的治疗方法。来自关键ZUMA-2临床试验的数据显示，Tecartus单次输注治疗的总缓解率(ORR)高达93%、完全缓解率(CR)为67%。

　　在ZUMA-2试验中，Kite展示了高达96%的制造成功率以及从白细胞分离术(leukapheresis)到产品交付平均15天的生产周转时间。制造速度对晚期疾病患者尤其重要，其病情严重，有快速恶化的风险。

　　Kite临床开发全球负责人Frank Neumann医学博士表示：“Tecartus已经开始改变许多复发性或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)患者的治疗前景，我们对复发性或难治性ALL成人患者的数据感到鼓舞，因为使用最常用的治疗药物，这些患者的存活率仍然很低。我们正与FDA密切合作，推进我们的申请，将这款CAR-T细胞疗法的益处带给这种特别难治性白血病患者。”

　　T细胞治疗是一种极具前景的治疗方法，Kite是该领域的领军企业。2017年8月底，吉利德豪掷120亿美元将Kite收购，进军该领域。2017年10月，Kite的首款CAR-T细胞疗法Yescarta(axicabtagene ciloleucel，KTE-C19)获得美国FDA批准，成为全球首个获批治疗DLBCL的CAR-T疗法，该疗法也是继诺华Kymriah (tisagenlecleucel-T，CTL019)之后获批上市的第二款CAR-T疗法。

　　Yescarta、Kymriah、Tecartus的原理均是将患者自身的T细胞进行基因修饰使其表达靶向抗原CD19的嵌合抗原受体(CAR)，CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。经改造后的T细胞回输至患者体内，从而识别并攻击表达CD19的肿瘤细胞及其他B细胞。

　　Tecartus是一种自体、抗CD19、CAR-T细胞疗法，采用了XLP制造工艺，包括T细胞筛选和淋巴细胞富集。对于有循环淋巴母细胞证据的某些B细胞恶性肿瘤，淋巴细胞富集是一个必要步骤。目前，Tecartus正开发用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)等。

　　急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种侵袭性血液癌症，也可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统和其他器官。复发性或难治性ALL成人患者的生存率仍然很低，使用最常用治疗药物治疗的中位总生存期约为8个月。B细胞前体ALL是最常见的类型，约占ALL病例的75%。与其他类型的ALL相比，这种类型的ALL的治疗结局通常较差。

　　Tecartus治疗复发或难治性B细胞前体ALL成人患者的新适应症申请，基于ZUMA-3研究的数据支持。这是一项正在进行的国际性、多中心、注册1/2期研究，在接受标准系统疗法或造血干细胞移植后难治或复发的成人患者(≥18岁)中开发。评估了Tecartus在该人群中的疗效和安全性。来自该研究的数据，将在即将召开的科学大会上公布。(生物谷Bioon.com)

　　原文出处：Kite Submits Supplemental Biologics License application to U.S. Food and Drug Administration for Tecartus in Adult Patients With Relapsed or Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia

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