NICE批准百时美Opdivo治疗食管癌

　　近日，英国国家卫生与保健卓越研究所(NICE)发布一份最终评估文件，批准百时美施贵宝(BMS)抗PD-1疗法Opdivo(nivolumab，纳武利尤单抗)用于治疗化疗失败且不能手术切除的晚期食管鳞状细胞癌(OSCC)。

　　随着这项批准，Opdivo成为了英国第一个用于化疗失败且不能手术切除的晚期OCSS患者的免疫肿瘤学疗法，为这类患者群体提供了一个重要的治疗选择。目前，OSCC的主要抗癌治疗方案是化疗，有45%的患者在治愈为目的或姑息性抗癌治疗期间接受化疗。

　　NICE给予Opdivo批准，基于III期ATTRACTION-3研究数据的支持。该研究在对一线氟嘧啶和铂类药物的联合治疗难治或不耐受的不可切除性晚期或复发性OSCC患者中开展，评估了Opdivo相对于化疗(多西紫杉醇或紫杉醇)的疗效和安全性。

　　结果显示，与化疗相比，Opdivo单药治疗显著延长了总生存期(OS)。具体数据为：接受Opdivo治疗的患者中位OS为10.9个月，而接受化疗治疗的患者中位OS为8.5个月。另外，Opdivo治疗组和化疗组在24个月时的生存率分别为20.2%和13.4%、36个月时分别为15.3%和8.7%。无论肿瘤PD-L1表达水平如何，均观察到Opdivo的生存益处。探索性分析还显示，与化疗相比，接受Opdivo治疗的患者生活质量取得显著改善。

　　此外，NICE还对BMS的口服抗炎药Zeposia(ozanimod)发布了一份最终指导草案，拒绝将该药用于英格兰和威尔士的多发性硬化症(MS)患者。今年2月，苏格兰医药协会(SMC)允许向符合资格的MS患者或要求口服治疗的MS患者提供Zeposia资金支持。此次NICE的决定，意味着在英国，Zeposia的使用将存在分歧。

　　NICE发布的最终指导草案确认了今年1月份公布的第一份决定草案。在其决定中，NICE提到了市面上已经有很多口服和注射疗法，例如罗氏的Ocrevus和渤健的Tecfidera。尽管BMS已提供了折扣，但NICE仍然拒绝，称Zeposia的成本效益，超过了NICE通常认为可以接受的使用英国国家医疗服务体系(NHS)资源的范围。

　　Zeposia是一种鞘氨醇-1-磷酸(S1P)受体调节剂，以高亲和力选择性地与S1P亚型1(S1P1)和5(S1P5)结合。该药是一款具有“减少损伤+加强修复”机制的药物，于2020年上半年在美国和欧盟获批治疗MS。

　　目前，BMS将Zeposia定位为一线或二线治疗，并指出临床证据显示该药与渤健的Avonex(干扰素β-1a)相比能够减少复发和脑损伤。但NICE在指导文件中称，BMS提供的临床证据，并没有很清楚地体现Zeposia对残疾进展的影响。

　　MS患者组织The MS Trust在一份声明中称，对NICE的决定感到失望，因为Zeposia没有什么副作用。虽然渤健的Tecfidera是有效的，但胃肠道副作用很明显，这导致一些患者停止服用。此外，Zeposia也每天服用一次，就像诺华产品Gilenya(fingolimod)一样，让患者能够轻松地适应他们的日常生活。

　　The MS Trust首席执行官David Martin称：“作为一款每日一次、副作用很少的口服药物，Zeposia比现有治疗方案具有优势，而且将增加对复发患者及其医生的选择。”但该信托基金会也表示，这是NICE的最后决定，几乎没有机会说服其改变裁决。

　　BMS发言人表示，对NICE不支持Zeposia在英格兰和威尔士的使用感到失望。患者是BMS工作的核心，该公司将继续调查如何支持英格兰和威尔士的神经系统疾病患者。在这些地区，患者的需求还没有得到满足。