双特异性抗体+新型干细胞移植 杨森合作开发血液癌症组合疗法

　　2021年7月8日，Vor Biopharma公司宣布与强生(Johnson & Johnson)旗下的Janssen Biotech达成一项合作协议。将联合Vor专有的工程化造血干细胞(eHSC)技术平台，与杨森正在开发的治疗急性髓系白血病(AML)的双特异性抗体疗法，开发治疗AML的创新组合。

　　在细胞疗法中，Vor开发的eHSC平台拥有创新的作用方式，往往与其他治疗肿瘤的靶向疗法联合使用。有些情况下，肿瘤细胞和健康细胞表面都会表达药物设计攻击的靶标。因此，在执行“杀敌”任务时，这些靶向疗法虽然正确地与靶标结合，但是也可能“误伤”健康细胞(on-target off tumor effect)，造成治疗相关的不良反应。

　　而在eHSC平台上，研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，对干细胞进行改造，敲除编码靶点蛋白的基因。当这些经过基因工程改造的干细胞被输回患者体内后，就会源源不断地产生新细胞，这些健康的新细胞都不再表达靶向疗法的靶点蛋白。因此，健康细胞就好像穿上了“隐身衣”，不会被药物误伤。靶向疗法也可以就此放开手脚，专心对付肿瘤细胞。

　　以Vor研发管线中的在研疗法VOR33为例，在AML患者体内，肿瘤细胞表面会大量表达CD33蛋白。而过去一些大规模的基因组研究表明，不少血细胞在不表达CD33时也可以健康存活。因此通过体外敲除造血干细胞的CD33基因，再回输患者体内，减少表达CD33的健康细胞，就能让靶向CD33的疗法在提高特异性的同时，降低其潜在的副作用。

　　注：原文有删减

　　参考资料:

　　[1] Vor Biopharma Announces Collaboration with Janssen to Develop Engineered Hematopoietic Stem Cell Transplants Combined With a Bi-Specific Antibody Therapy for Acute Myeloid Leukemia (AML). Retrieved July 8, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/08/2259858/0/en/Vor-Biopharma-Announces-Collaboration-with-Janssen-to-Develop-Engineered-Hematopoietic-Stem-Cell-Transplants-Combined-With-a-Bi-Specific-Antibody-Therapy-for-Acute-Myeloid-Leukemia.html

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