治疗多发性骨髓瘤 靶向BCMA同种异体CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1获FDA批准

　　日前，Poseida制药宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准针对BCMA靶点P-BCMA-ALLO1的新药(IND)申请，这是该公司首个用于复发/难治性多发性骨髓瘤患者的同种异体CAR-T候选药物。

　　Poseida制药是一家临床阶段的生物制药公司，主要利用专有基因工程平台技术创造具有治愈能力的细胞和基因疗法。Poseida将P-BCMA-ALLO1设计为完全同种异体，并通过基因编辑技术消除或减少了其同种异体反应。2019年4月，诺华公司曾以7500万美元的股权投资来支持该公司的C轮融资。

　　对于此次P-BCMA-ALLO1获得批准，该公司首席执行官、医学博士Eric Ostertag表示，Poseida认为由高占比的干细胞记忆T细胞(Tscm)组成的完全同种异体CAR-T候选疗法，是肿瘤学细胞治疗领域新的突破。Ostertag称，由于P-BCMA-ALLO1具有非常高比例的Tscm细胞，而且与自体CAR-T疗法P-BCMA-101的安全性保持一致，允许完全通过门诊给药。除了便利性提高之外，Tscm细胞数量的增加和改进的结合物技术，使得P-BCMA-ALLO1有希望获得更好的疗效。

　　临床证据显示，Tscm细胞具有长寿、随人体内环境自我分化等功能，具有重构T细胞亚群的能力。在临床试验中，Tscm细胞已被证明在植入人体后存活数年，这就解决了传统人工“T细胞”寿命短的问题。相较于现有的CAR-T疗法，Poseida设计的高活性Tscm细胞有能力对更多的癌细胞进行供给，同时因为在该过程中，Tscm细胞诱导了更少的炎症细胞因子反应，还有望改善以往CAR-T候选药物的耐受性。

　　此外，P-BCMA-ALLO1在成本收益方面也展现出了优势。值得注意的是，Ostertag指出Poseida专有的助推器分子技术，能够在一次制造过程中生产多达数百剂P-BCMA-ALLO1，从而显著降低成本，并进一步提高急需更好和更安全细胞疗法患者对于治疗的可及性。

　　P-BCMA-ALLO1新药申请获得FDA批准以后，该公司表示目前正积极致力于开设临床站点，预计将在今年晚些时候开始进行药品供给。