国产CAR-T出海成功，PD1 14:1遭反对；批准K药在MSI-H泛实体瘤的伴随诊断

　　2022年2月，FDA批准了F1CDx作为K药在MSI-H泛实体瘤中的伴随诊断；FDA的肿瘤药物咨询委员会也投票否决了信迪利单抗单抗+化疗一线治疗NSCLC的批准。此外，FDA还授予了多项快速通道指定、孤儿药地位，以及包括胃肠道癌、乳腺癌、多发性骨髓瘤、淋巴瘤等多种癌症类型的优先审查……

　　到底2月还发生了哪些审批动态，让我们一起来看看吧~

　　1.FDA批准新CAR-T细胞疗法（axi-cel）的

　　标签更新：预防性使用皮质类固醇

　　2022年2月1日，FDA批准了axicabtageneciloleucel(axi-cel;Yescarta)的标签更新，以包括在所有批准的适应症中使用预防性皮质类固醇。此更新是基于ZUMA-1(NCT02348216)试验的安全管理队列。

　　2.FDA授予口服KIT抑制剂孤儿药资格：

　　用于晚期胃肠道间质瘤

　　2022年2月2日，FDA授予小分子口服泛变体KIT抑制剂THE-630孤儿药资格，用于治疗晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者。

　　生物制药公司TheseusPharmaceuticals研发的THE-630是受体酪氨酸激酶KIT泛突变抑制剂，被设计用于治疗携带有耐药突变的晚期GIST患者。在患者中，KIT蛋白可能会同时发展出多个耐药突变。临床前研究已表明，THE-630对肿瘤主要耐药突变、激活突变具有高效抑制活性。

　　3.Rylaze提交sBLA：用于成人/儿童

　　急性淋巴细胞白血病和淋巴母细胞淋巴瘤

　　2022年2月2日，JAZZ制药已完成向美国食品药品监督管理局(FDA)提交补充生物制品许可证申请(sBLA)的工作，该申请旨在寻求对Rylaze(asparaginaseerwiniachrysanthemi(recombinant)-rywn，天冬酰胺酶)的周一/周三/周五(M/W/F)肌内(IM)给药时间表的批准，该给药时间表可用作治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)和淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)的多药化疗方案的一个组成部分，该方案适用于对大肠杆菌源性天冬酰胺酶过敏的一个月或以上的成人和儿童患者。此前，Rylaze已被批准用于治疗该类患者。

　　4.FDA授予VCN-01孤儿药资格：

　　治疗视网膜母细胞瘤

　　2022年2月8日，VCN-01获得FDA的孤儿药指定，用于治疗视网膜母细胞瘤患者。

　　VCN-01是一种临床级溶瘤腺病毒，由腺病毒5型(Ad5)改造而来，可通过改变RB1-E2F通路而在癌细胞中复制。VCN-01选择性地感染和复制癌细胞，有多种癌症模型的抗肿瘤活性。

　　5.FDA反对信迪利单抗一线治疗NSCLC

　　出海申请

　　2022年2月10日，FDA肿瘤药物咨询委员会以14票vs1票投票决定，在对生物制剂做出监管决定之前，要求进行额外的临床试验，以证明其适用于美国（US）患者和美国医疗保健。适应症是与培美曲塞和铂类化疗联合用于表皮生长因子受体（EGFR）或间变性淋巴瘤激酶基因(ALK)阴性的IIIB、IIIC或IV期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。

　　6.新药申请：波齐替尼治疗

　　携带HER2外显子20插入突变的NSCLC

　　2022年2月11日，SpectrumPharmaceuticals(NasdaqGS)向FDA提交了波齐替尼的申请，作为对携带HER2外显子20插入突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者的潜在治疗。依据是ZENITH202期试验。

　　Poziotinib是一种不可逆的pan-ErbB抑制剂，作用于HER1插入或突变。在之前的临床前研究中已经发现了EGFR和HER2外显子20插入突变癌细胞。

　　7.FDA授予CT103A治疗

　　R/R骨髓瘤孤儿药资格

　　2022年2月13日，全人抗B细胞成熟抗原嵌合抗原受体T细胞疗法（CT103A）获得FDA的孤儿药指定，用于治疗复发性和/或难治性多发性骨髓瘤。

　　CT103A是一种靶向BCMA的转基因自体T细胞免疫疗法，能够识别和消除表达BCMA的恶性和正常细胞。可定制的疗法由IASOBio和InnoventBiologicsInc共同创建。

　　8.新药申请：阿达格拉西二线治疗

　　KRASG12C突变的NSCLC

　　2022年2月15日，FDA已受理阿达格拉西(MRTX849)的新药申请(NDA)，用于治疗已接受至少一种先前治疗的具有KRASG12C突变的非小细胞肺癌患者。2期KRYSTAL-01试验(NCT03785249)数据是该决定的基础，因为研究结果表明，该药物在先前治疗的患有KRASG12C突变的晚期或转移性实体瘤患者中具有良好的单药临床活性.

　　阿达格拉西是一种在研的高选择性口服小分子抑制剂，用于治疗携带KRASG12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。由于KRASG12C蛋白每24-48小时再生一次，而阿达格拉西可以维持靶点抑制，因此阿达格拉西可以帮助治疗这类癌症。

　　9.FDA停止CART细胞治疗

　　T细胞淋巴瘤的1期研究

　　2022年2月15日，FDA暂停了LB1901在复发或难治性T细胞淋巴瘤患者中的1期临床试验。

　　9.FDA授予Liso-Cel优先审查：

　　用于复发/难治性LBCL成人患者

　　2022年2月17日，FDA接受了Lisocabtagenemaraleucel(liso-cel;Breyanzi)的补充生物制剂许可申请，作为一线治疗失败后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者的潜在治疗选择。

　　Breyanzi作为一种以CD19为导向的CART细胞疗法，已被证明是经过两线或多线全身治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者的重要治疗选择。

　　11.FDA授予IO-202快速通道指定：

　　用于复发/难治性AML

　　2022年2月18日，IO-202获得FDA快速通道指定，用于治疗复发或难治性急性髓性白血病患者。

　　IO-202是一种一流的骨髓检查点抑制剂，靶向白细胞免疫球蛋白样受体B4药物。ITL3药物可以抑制抗原呈递细胞的活化，从而导致免疫耐受。ITL3倾向于在实体瘤环境中的血液癌细胞和单核细胞骨髓细胞上表达。

　　12.FDA授予Golidocitinib快速通道指定：

　　用于R/RPTCL治疗

　　2022年2月18日，FDA授予口服强效JAK1特异性抑制剂golidocitinib快速通道指定，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者。DZD4205是一款口服、强效的JAK1特异性抑制剂，具有良好安全性，有潜力治疗多种血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病。

　　13.FDA批准FoundationOneCDx用于

　　K药治疗MSI-H实体瘤的伴随诊断

　　2022年2月21日，FoundationOneCDx被FDA批准用作伴随诊断，以识别可能接受pembrolizumab(Keytruda)并从中受益的微卫星不稳定性高实体瘤患者。

　　14.FDA接受Zanubrutinib用于

　　CLL/SLL成人患者的sNDA

　　2022年2月23日，FDA接受了百济神州的泽布替尼zanubrutinib(Brukinsa)的补充新药申请，作为成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞白血病的潜在治疗选择。

　　15.FDA授予O药联合化疗优先审查：

　　用于可切除的NSCLC新辅助治疗

　　2022年2月28日，FDA受理了纳武利尤单抗（Opdivo）联合化疗的补充生物制剂许可申请，并授予其优先审评可切除非小细胞肺癌患者的新辅助治疗。

　　CheckMate-816是一项国际性、随机、开放标签的研究，该研究的中期分析结果表明，与术前单独使用化疗相比，纳武利尤单抗联合化疗在病理完全缓解(pCR)方面具有统计学意义和临床意义的改善，实现了CheckMate-816的关键主要终点。

　　16.FDA批准Cilta-Cel用于

　　复发/难治性多发性骨髓瘤

　　2022年2月28日，FDA批准了传奇生物的ciltacabtageneautoleucel(cilta-cel;Carvykti)，用于治疗已接受4线或更多线的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法。

　　17.FDA批准帕瑞替尼用于

　　骨髓纤维化和严重血小板减少症患者

　　2022年2月28日，FDA批准帕瑞替尼（Vonjo）用于治疗骨髓纤维化和严重血小板减少症患者，定义为血小板计数低于50x109/L。VONJO是首个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。

　　帕瑞替尼(Pacritinib)是一种口服JAK激酶抑制剂，具有针对野生型Janus相关激酶2(JAK2)、突变型JAK2V617F形式和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)的活性，这有助于多种细胞因子的信号传导和生长对造血和免疫功能很重要的因素。

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