罕见靶点药物纳入中国国家医保药品目录，MET突变患者迎来新希望

　　近日，国家医保局发布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年版）》（以下简称医保目录），并于2023年3月1日起正式实施。其中MET抑制剂沃瑞沙?（赛沃替尼）被列入《医保目录》，它是此次通过医保谈判唯一*成功列入国家医保目录的MET靶向药物。

　　赛沃替尼由阿斯利康与和黄医药联合开发，是一种强效、高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的、MET外显子14跳变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。该药物是中国本土1类创新药，于2021年在中国获批上市，是中国市场上首个亦是目前唯一*获批上市的高选择性MET抑制剂。此次赛沃替尼纳入《医保目录》，使得MET罕见靶点患者实现了从可用药少到买得到药、用得起药的巨大改变，也代表着这种突破性的创新治疗手段将造福更多罕见靶点肺癌患者。

　　站在“悬崖边”的罕见靶点患者，寻求生的希望

　　肺癌是我国发病率和死亡率最高的癌症，近年来随着精准诊疗及靶向药物不断推新，患者生存期延长的同时生活质量也得到提高。然而，相较于常见靶点如EGFR等，罕见靶点发生率较低，难以在临床中被发现，即使被发现也因缺乏针对性治疗和药物而普遍存在对标准疗法不敏感、预后差且易复发转移的治疗困境。

　　MET靶点是肺癌罕见靶点之一，其中MET外显子14跳跃突变在非小细胞肺癌中的发生率为1%-3%。1这类患者具有疾病进展快、生存期短、标准治疗方案疗效不理想等特点，亟需疗效确切的治疗方案。高选择性MET抑制剂赛沃替尼的上市和应用，给这部分罕见靶点患者带来了生存的曙光。

　　据2022年欧洲肺癌大会（ELCC）公布的Ⅱ期注册临床研究最新结果显示，赛沃替尼使MET外显子14跳跃突变晚期肺癌患者总人群的中位总生存期达到了12.5个月，经治患者的中位总生存期为19.4个月，脑转移患者中位总生存期为17.7个月，不论是全人群还是亚组人群，其均显示出良好疗效。2

　　上海交通大学附属胸科医院、上海市肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授表示：“肺癌罕见靶点患者存在着巨大的未被满足的临床需求，赛沃替尼的研发应用给MET外显子14跳跃突变晚期肺癌患者带来了希望。赛沃替尼具有良好的肿瘤缓解和疾病控制的能力，将极大改变以往这类患者预后不佳、疾病进展快，化疗、免疫治疗效果不佳的现状，为MET罕见靶点患者带来了全新的治疗选择。”

　　纳入医保降负担，惠及罕见靶点患者

　　近年来，医保药物的报销范围逐渐扩大，越来越多的新型抗肿瘤药物被纳入。此次医保药品目录共新增了23个肿瘤用药，其中就包括赛沃替尼。自2023年3月1日起，全国各大医院药房将按照医保支付标准执行谈判价格，并对参保人员按照一定比例给付。

　　陆舜教授表示：“赛沃替尼被纳入医保，将切实减轻这些罕见突变肺癌患者家庭的经济负担，让更多患者有机会接受更好的、更合适的治疗。近十年来，我国持续加强全民医疗保障制度顶层设计，已经建成了世界上规模最大的基本医疗保障体系，期待未来有更多惠民医保政策能够惠及广大民众。”

　　和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国博士表示：“医保药品目录能够帮助更广泛的中国患者用上创新药。很高兴看到我们第三款创新抗肿瘤药物赛沃替尼获纳入明年的新版医保药品目录。作为中国市场上首个亦是目前唯一获批上市的选择性MET抑制剂，赛沃替尼获纳入医保，将大大提高该创新疗法的可负担性和可及性。”

　　阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊表示：“此次赛沃替尼纳入医保药品目录，对于数以千计的MET外显子14跳跃突变的中国非小细胞肺癌患者来说，是一个令人振奋的消息。这些患者往往对化疗反应不佳，现在他们能够更容易地获取该适应症唯一*获批的靶向药物。赛沃替尼自2021年年中上市以来，已帮助有需要的患者获得更好的治疗效果，我们很期待更多中国患者将有望获益于该革命性的药物。”

　　关于赛沃替尼

　　赛沃替尼是一种强效、高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂，在MET14跳变非小细胞肺癌患者中表现出临床活性。

　　赛沃替尼于2021年在中国获批上市，用于治疗接受含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。目前，赛沃替尼正作为单药疗法或与其他药物的联合疗法，开发用于治疗包括肺癌、肾癌和胃癌在内的多种肿瘤类型。

　　与其他监管机构类似，中国国家药品监督管理局逐步降低了新药批准的证据要求，比如不需要证明新药比已经批准药物的临床疗效更好，这导致“新药”一窝蜂地涌现。

　　关于非小细胞肺癌、肺肉瘤样癌及MET突变

　　肺癌是男性和女性癌症死亡的主要原因，约占所有癌症死亡人数的五分之一。3肺癌通常分为非小细胞肺癌和小细胞肺癌（SCLC），其中80-85%为非小细胞肺癌。4大部分（约75%）非小细胞肺癌患者在确诊时已是晚期。5

　　肺肉瘤样癌（PSC）是一种罕见的NSCLC亚型，占所有恶性肺部肿瘤的0.3%-3%。5与其他NSCLC亚型相比，肺肉瘤样癌患者预后较差，可选择的治疗方案有限。6-8

　　MET是一种酪氨酸激酶受体，在细胞的正常发育过程中发挥重要作用。9虽然MET基因突变常见于许多实体肿瘤，但MET14外显子14跳变多发于肺癌患者，在非小细胞肺癌患者中的发生率约为2%-3%，在肺肉瘤样癌患者中的发生率为13%-22%。1,6,10

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