辟谣！Larotrectinib属于靶向治疗药，非“广谱”抗癌药

　　北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授忙完一天的工作，接到记者电话后说：“Larotrectinib这款药被误读得太严重了!它和伊马替尼能够治疗慢性粒细胞白血病一样，只是众多靶向药之一。”

　　划重点!

　　“‘广谱’抗癌药”的说法是误读!

　　只是众多靶向药之一!

　　11月28日，一篇名为《重大突破!昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%!》的网文在微信朋友圈刷屏。

　　中国健康传媒集团食品药品舆情监测系统显示，该网文发布后仅一天，便有多达1500条相关记录出现在各大纸媒、新闻网，以及微信、微博等社交平台上。

　　文章使用“重大突破”“伟大创举和传奇”等词汇来形容这款名为“Larotrectinib”的新药，声称这是“第一款与肿瘤类型无关的‘广谱’抗癌药”，因而被部分读者误认为“一种药能治愈所有癌症”。

　　为此，本报记者采访了肿瘤治疗领域权威专家——北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任沈琳教授和中国医学科学院肿瘤医院马飞主任医师。

　　“跨瘤种治疗”≠“广谱”

　　11月27日，美国FDA批准首个TRK抑制剂Larotrectinib上市，用于治疗有NTRK基因融合突变的晚期实体瘤患者，包括成人和儿童。

　　“正如FDA官网所说，该药是基于不同类型肿瘤中常见生物标志物的癌症治疗，而不是基于肿瘤起源的身体部位。也就是说，肿瘤发生在哪个部位不重要，只要发生了NTRK基因融合突变，就可以使用这款药。”沈琳说。

　　然而，“这种与肿瘤类型无关的靶向药，严格意义上并不能称为‘广谱’。”马飞提醒说，适用于这种药的患者非常少，因为NTRK基因融合突变在临床上发生率非常低，在肠癌、胃癌患者中发生率不到1%，极少数患者可以从中获益。因此，“所有肿瘤都能治”的概念是错误的。

　　实际上，这并不是首个跨瘤种治疗的药物。沈琳举例说，临床上常提到的抗人表皮生长因子受体-2(HER2)阳性的肿瘤药，对乳腺癌、胃癌治疗都有效，最近发现其对结直肠癌治疗也有效。

　　沈琳认为，Larotrectinib具有高选择性，有明确的抑制靶点，因此治疗群体非常明确。但由于靶点发生率低，需要在治疗前对患者进行筛选，严格把握适应证。

　　“总体缓解率”≠“治愈率”

　　据该药生产商拜耳公司在其网站发布的消息，Larotrectinib在成人和儿童多种类型实体瘤中，总体缓解率(ORR)为75%;在超过20%的患者中观察到不良反应。

　　针对网文将该药描述为“治愈率高达75%”，沈琳强调：“‘治愈率’与‘总体缓解率’差距太大了，这完全是两个概念!治愈率是指肿瘤患者经过治疗，5年内没有发生肿瘤转移或复发;而总体缓解率是指患者使用药物后，肿瘤不再生长或者逐渐缩小。”

　　“总体缓解率达到75%并不是一个新的突破，既往治疗的靶向药有很多也可以达到。”马飞说。

　　在马飞看来，肿瘤治疗已经经历了许多里程碑事件。面对肿瘤，人类从最初的束手无策，到出现手术治疗法，这是一个重要的里程碑;后来逐渐出现了化疗药物、内分泌治疗药物，以及近年来在业界掀起研发热潮的靶向药、免疫治疗药物(PD-1)，这些都称得上是肿瘤治疗领域的里程碑事件。

　　“但是很遗憾，Larotrectinib的出现并不能算是里程碑事件。攻克癌症，我们还有很长的路要走。”马飞说。

　　正确看待抗癌新药

　　一款正常的抗癌新药，为什么会被如此夸大?

　　一位业内人士指出，这背后有多方力量支持。一方面，制药企业需要通过宣传提升市场信任度和股市表现等;另一方面，随着国家药监局加速境内外新药上市，不少医疗中介公司市场缩水，通过宣传这种国内没有、国外已上市的新药，医疗中介公司就有更多机会介绍患者到国外就医。此外，对于目前市场过热的基因测序来说，使用靶向药之前需要先进行基因检测，一款靶向新药的“盛行”，或许能够为相关检测公司带来更多收益。

　　沈琳认为，Larotrectinib的上市对于临床研究的推动意义较大。

　　“以往的靶向药是对不同瘤种单独进行研究，逐一发现其适应证。而Larotrectinib与抗HER2等靶向药不同，它是通过寻找靶点，一次性将适应的瘤种全部找出来。对于临床医生而言，这是一种很好的研究手段。”沈琳指出，对于这种临床患者较少的药物，如果研发时需要一个瘤种一个瘤种地进行临床研究，市场小，投入与回报不成正比，企业很少愿意参与研发。而这种针对某一靶点进行跨瘤种的药物研究，能够在一定程度上节约研发费用，从而帮助患者及早获益。

　　据沈琳介绍，以前的化疗药物，一种药物10个人用，获益的人只有一半，获益时间也没那么长。“现在药物疗效和安全性都越来越好，获益人群越来越精准，研发速度也越来越快。这将促进我国新药研发思路不断丰富。”沈琳说。

　　马飞认为，Larotrectinib的意义在于，以前治疗疾病是按照器官、解剖结构划分，如胃癌、肠癌、乳腺癌等。现在的分子靶向治疗药物作用靶点到达分子水平，未来对疾病的分类将会产生影响。这款药治疗所包含的17种肿瘤，现在是按照器官划分，未来可能会按照基因突变分类。HER2阳性是一大类，其类别内还可再细分为HER2阳性的乳腺癌、HER2阳性的胃癌等。

　　“这款新药也许只是一个小的进步，但众多小进步累积起来，就可能出现质的飞跃。”马飞说。

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