赛生药业引进的GD2抗体新药上市申请拟纳入优先审评

　　那昔妥单抗(naxitamab-gqgk，Danyelza)是Y-mAbs Therapeutics(下简称“Y-mAbs”)开发的一款靶向GD2的抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。据介绍，那昔妥单抗通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

　　2020年12月，赛生药业与Y-mAbs公司达成了独家无限期授权许可协议，获得了后者那昔妥单抗和omburtamab两款产品在大中华地区(包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)的独家合作开发和商业化权利。另一款产品omburtamab的拟开发适应症为：用于治疗儿童中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤。

　　今年7月，赛生药业与Y-mAbs公司联合向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交了那昔妥单抗的上市许可申请。根据优先审评公示信息，那昔妥单抗本次申请的适应症为：与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联合给药，用于治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的1岁及以上儿童，或者成年复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

　　值得一提的是，2020年11月，FDA已加速批准那昔妥单抗治疗这类患者。根据Y-mAbs公司官网，那昔妥单抗在美国的获批是基于两项关键的临床研究数据。

　　一项名为201的研究显示(包含22例患者)，在接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中：45%(10/22)的患者对治疗有完全或部分缓解(总缓解率，ORR);36%(8/22)的患者在影像学检查或组织检查中均未发现出疾病的物理证据;9%(2/22)的患者肿瘤缩小了50%以上。

　　另一项名为12-230的研究(包含38例患者)显示：34%(13/38)接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的患者对治疗有完全或部分反应;26%(10/38)的患者在影像学检查或组织检查中没有发现疾病的物理证据;8%(3/38)的患者肿瘤缩小了50%以上。