药理药效学实验表明：替莫唑胺不直接发挥作用，在生理pH下，它经非酶途径快速转化为活性化合物MTIC。卡莫司汀和替莫唑胺联合应用（卡莫司汀先于替莫唑胺）治疗，两药有协同作用。替莫唑胺对一系列中枢神经系统肿瘤异种移植，均可使小鼠寿命显著延长，肿瘤完全消失。对这些肿瘤细胞株，替莫唑胺的作用大于卡莫司汀，是甲基苄肼4倍。另外，替莫唑胺对多种中枢神经系统癌症有治疗活性，包括对卡莫司丁耐受的肿瘤。

　　替莫唑胺是新型的抗肿瘤药物。本品作为成人恶性神经胶质瘤和恶性黑色素瘤的治疗药物，它是烷化剂未托唑胺的口服有效类似物，但骨髓抑制作用明显较小，该药耐受性较好。在临床上用于治疗成人顽固性多形性成胶质细胞瘤。

　　替莫唑胺是由Schering-plough公司研制开发，99年8月11日经FDA批准在美国获准上市，同时在多国上市，上市剂型为胶囊，剂量为5mg,20mg,100mg,250mg.另外，Schering-plough公司计划申请另一种适应症，即退行性星形细胞癌。

　　在美国每年有2-3万新发病的脑瘤患者，其治疗方案主要是外科及Υ刀等手术治疗，但风险大，费用高，手术后复发率高，需服用口服药物控制肿瘤复发。用于控制脑瘤复发的口服药物只有卡莫司丁，但卡莫司丁的副作用大，且不可逆。新型抗脑瘤药替莫唑胺的研制，既为广大脑瘤患者解除痛苦。

　　临床实验表明：在162个复发多形性成胶质细胞瘤的患者进行了一项单臂、多中心研究，其中54例为顽固性多形性成胶质细胞瘤。该人群的总体肿瘤反应率为22%，完全反应率为9%。所有反应平均维持64周。在此人群中，6个月时无恶化存活率为45%，12个月时无恶化存活率为29%。平均无恶化存活期为15.9个月。6个月总体存活率为74%，12个月时总体存活率为65%，平均总体存活期为15.9个月。替莫唑胺的不良反应包括恶心、呕吐、倦怠等，这些不良反应通常为轻度至中度。重度恶心和呕吐的发病率分别为10%和6%。另外为骨髓抑制为剂量限制性不良反应，但不累积。