多发性骨髓瘤(MM)患者的症状包括疼痛、疲劳以及日常活动能力下降等，这些症状与MM患者的健康相关生活质量(QOL)密切相关。抗骨髓瘤治疗的进展提高了患者的疾病缓解率和预期寿命，但也伴随着多种副作用，可能影响MM患者的QOL。

　　临床试验和临床实践中的患者报告结局(PRO)评估是治疗决策、症状监测和患者满意度的重要组成部分。特别对于MM患者，PRO评估可用来衡量患者身体、心理状况和功能。美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)也支持将PRO作为临床试验中患者治疗效果的衡量标准。

　　Elranatamab是一种人源化双特异性抗体，能同时靶向表达BCMA的MM细胞和表达CD3的T细胞，在临床试验中展现出一定的有效性和安全性。MagnetisMM-3(NCT04649359)是一项开放标签、多中心、非随机、II期研究，评估了elranatamab单药治疗复发难治性MM(RRMM)患者的疗效和安全性。本文来自法国的研究者介绍了MagnetisMM-3研究中的PRO。

　　研究方法

　　该研究纳入患者≥18岁，根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)标准，伴有可测量的病变且美国东部肿瘤协作组(ECOG)体能状态评分≤2。入组患者对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗难治且对最后一次抗骨髓瘤治疗复发或难治。研究分为两组，A组患者既往未接受过BCMA靶向治疗，B组患者既往接受过BCMA靶向治疗。持续伴有≥2级运动感觉性周围神经病;既往接受过BCMA靶向治疗运动感觉性周围神经病;存在不可控的活动性细菌、真菌或病毒感染;和/或既往接受过抗BCMA双特异性抗体治疗的患者被排除在外。

　　所有患者均接受剂量递增的elranatamab皮下注射(第1天[D1] 12mg，D4 32mg)，D8开始，患者每周接受全剂量76mg。剂量周期(C)为28天，可根据elranatamab治疗相关毒性或周围神经病变调整剂量。PRO为MagnetisMM-3研究的探索性终点。数据截止至2023年3月14日，即最后一例患者初始剂量治疗后15个月左右。

　　研究结果

　　本次PRO分析基于MagnetisMM-3研究中123例既往未接受过BCMA治疗和64例既往接受过BCMA治疗的患者数据，最后一例患者初始剂量治疗后中位随访时间为14.7个月。既往未接受/接受过BCMA治疗患者的中位年龄分别为68.0(范围：36-89)岁和67.0(范围：41-84)岁。患者基线特征详见表1。两组队列中，大多数患者伴有三重难治性疾病(A组，96.7%;B组，96.9%)，其中，分别有42.3%和51.6%既往未接受/接受过BCMA治疗的患者伴有五药难治性疾病。

　　既往未接受过BCMA治疗的患者从C4D1(?6.7[?13.0至?0.4])开始疼痛明显减轻，且维持至C12D1。既往接受过BCMA治疗的患者从C3D15开始疼痛明显减轻，且维持至C5D1。此后，疼痛评分接近基线水平且变化较大.

　　骨髓瘤特异性QLQ-MY20问卷结果显示，既往未接受过BCMA治疗的患者从C5D1(?6.9[?10.6至?3.1])开始疾病症状明显减轻，且维持至C12D1。既往接受过BCMA治疗的患者疾病症状也有所减轻，从C2D1(?9.9[?17.4至?2.4])开始观察到疾病症状明显减轻，且维持至C12D1.

　　通过EQ-5D问卷评估，既往未接受过BCMA治疗患者的总体QOL一直维持在基线水平，直至C11D1，研究者观察到轻微改善并维持至C12D1。在既往接受过BCMA治疗的患者中观察到QOL改善趋势。

　　通过PGIC评估(C1D15)，既往未接受/接受过BCMA治疗的患者中分别有40.2%和52.6%患者观察到疾病症状有所改善(“好一点”或“好很多”)。在既往未接受/接受过BCMA治疗的患者中，这些改善分别维持至C5D1和C2D15。

　　该研究结果显示，无论患者既往是否接受过BCMA靶向治疗，elranatamab均维持或改善了MM患者的疾病症状和总体健康状况。因此，除elranatamab临床获益外，其还可能维持或改善既往接受过多线治疗RRMM患者的QOL。

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