2024年第50届欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)年会(EBMT 2024)于2024年4月14日至17日在英国格拉斯哥举行，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题。值此之际，特邀浙江大学医学院附属第一医院赵妍敏教授接受采访，向我们介绍团队的研究成果以及移植物抗宿主病(GvHD)相关领域的研究进展。

　　EBMT年会是血液领域具影响力的国际会议之一，会议涵盖了与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的重要议题。您和团队有多项研究成果在本次大会上公布，其中，您汇报了一项关于异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)联合TKI维持后仍然预后较差的FLT3-ITD AML亚组特征的研究(摘要号：OS18-08)，能否简单为我们介绍一下?

　　赵妍敏教授：在本次EBMT大会上，我们团队共有五项口头报告得以入选。我汇报的研究主要聚焦于探索allo-HSCT联合TKI维持后仍预后较差的FLT3-ITD AML亚组的特征。移植后使用索拉非尼维持治疗可以减少FLT3-ITD AML患者的复发，然而，即使在酪氨酸激酶抑制剂(TKI)时代，一部分患者在allo-HSCT后仍会复发。

　　在这项多中心的回顾性研究中，我们共纳入了171例自2016年1月至2022年12月在三家医院接受allo-HSCT的14至70岁的FLT3-ITD AML患者，在移植后达到完全缓解(CR)并接受索拉非尼作为移植后维持治疗。通过随访发现，20%的患者出现复发。随后，我们进一步研究患者的临床特征和基因突变与治疗结局之间的关系。研究结果显示，患者的年龄、性别、确诊时白血病细胞数、白细胞数、FLT3-ITD等位基因比率、移植类型以及微小残留病灶(MRD)状态都不影响移植结局，而影响移植结局的关键变量是DNMT3A基因、骨髓增生异常相关(MR)基因的突变以及移植时未达到缓解状态，导致患者的总生存(OS)率和无复发生存(RFS)率降低，同时，多因素分析也证实了这个结果。此外，我们还发现，在移植时达到CR的患者中，MRD阴性和MRD阳性患者的预后无差异，说明allo-HSCT以及移植后靶向药物的维持治疗能够很好的克服MRD相关的不良预后。此外，我们还关注到DNMT3A以及MR基因突变患者的移植后维持方案仍需要改善，是否需要纳入去甲基化药物或者其他药物联合索拉非尼维持治疗等需要进一步的研究和探索。

　　在本次EBMT年会您会更关注哪些移植领域的新进展和研究趋势?

　　赵妍敏教授：我个人比较关注的是GvHD相关的临床问题。通过本次EBMT会议，我发现在GvHD领域有很多成熟的新药已经进入临床，比如芦克替尼、甲磺酸贝舒地尔以及其他一系列新药等，都为GvHD患者提供了全新的治疗机会。但目前仍有一些临床需求处于未被满足的状态，比如，部分接受这些新药治疗的患者无法达到CR，或者病情严重的患者的治疗反应率较低。此外，对于GvHD的防治，如何更早识别并采取更好的预防方案来预防GvHD，以及出现高危GvHD的预警指标时，如何更快的给予抢先治疗，改善患者预后，仍然需要进一步的研究和探索。

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