戈利昔替尼，作为迪哲医药精心研发的创新1类药物，是一款高效且具有选择性的JAK1抑制剂，专为治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的成人患者设计。以下是对戈利昔替尼适用情况、疗效及机制的详细介绍：

　　一、适用对象

　　戈利昔替尼单药方案专为那些已至少接受过一线系统性治疗，但仍面临复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）挑战的成人患者提供治疗选择。

　　二、疗效与机制

　　戈利昔替尼通过精准阻断JAK/STAT（Janus激酶/信号传导及转录激活蛋白）信号通路，有效抑制肿瘤细胞内STAT3/5的磷酸化过程及其下游信号传导，进而遏制肿瘤细胞的增殖。作为新一代JAK1高选择性抑制剂，它对JAK家族其他成员的选择性高达200至400倍，显著降低了因泛JAK抑制可能带来的药物安全风险。

　　三、研发历程概览

　　2020年9月，戈利昔替尼荣获美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的“孤儿药资格认定”。

　　2022年2月，再次获得FDA的“快速通道认定”，加速其研发进程。

　　2023年9月，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理了戈利昔替尼的新药上市申请，并将其纳入优先审评通道。

　　2024年6月18日，戈利昔替尼成功获得中国国家药监局的批准，在中国市场首发上市。

　　四、临床试验成果

　　在国际多中心研究（JACKPOT8）中，戈利昔替尼单药治疗r/r PTCL展现出了卓越的治疗潜力，客观缓解率（ORR）高达44.3%，完全缓解率（CR）达到23.9%，中位持续缓解时间（DoR）更是延长至20.7个月，为患者带来了显著的生存获益。

　　五、上市与医保信息

　　戈利昔替尼已于2024年6月18日正式在中国上市。关于其是否纳入医保报销范围，目前尚未有最终确定信息，建议患者及家属咨询当地医保部门或专业医生，以获取最准确、最及时的政策解读和报销指导。

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