2019年刚刚过去，截至12月31日FDA共批准了49款新药。相较去年破纪录的59款，今年上市新药数量有所减少，但在质量方面却毫不逊色。

　　以抗肿瘤药为例，共有12款新获批上市，以泌尿系统肿瘤和血液肿瘤药物居多。

　　一、多款癌症新药获批上市

　　今年肿瘤治疗又新添了不少好药，特别是靶向药的进展非常迅速，多种癌症拥有了首款新药。好医友为你简略介绍以下几款FDA批准的癌症新药：

　　1、Erdafitinib：首个膀胱癌靶向药

　　4月12日，FDA批准杨森Balversa(erdafitinib)上市，治疗含铂疗法化疗后疾病进展的FGFR3或FGFR2突变的局部晚期或转移性膀胱癌。Balversa是一种口服泛FGFR抑制剂。另外，Balversa也是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

　　2、Alpelisib：首个乳腺癌新靶点PI3K靶向药物

　　5月24日，FDA通过实时肿瘤学审评(RTOR)试点项目首次批准诺华Piqray(alpelisib)上市，用于联合氟维司群治疗接受过内分泌疗法后疾病进展的HR+、HER2-的PI3K突变绝经后女性乳腺癌患者。这是首个获批治疗乳腺癌的PI3K抑制剂。其获批时间比预定时间提前了近3个月。

　　3、Polivy：首个淋巴瘤抗体-药物结合物

　　2019年6月，美国FDA加速批准了抗体偶联药物Polivy。新药Polivy(polatuzumab vedotin-piiq)与苯达莫司汀和美罗华?(利妥昔单抗)联合用药，用于治疗复发或难治性(R/R)弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者(DLBCL)，这些患者此前至少接受过两种方案的既往治疗。FDA指出，Polivy是针对这一疾病的首款免疫化疗药物。

　　4、Darolutamide：为难治性前列腺癌提供新选择

　　7月30日，美国FDA批准拜耳新药Nubeqa(Darolutamide)上市，用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)。Darolutamide是一款雄激素受体(AR)拮抗剂。对于此类疾病患者，Darolutamide可以有效延长无转移时间，同时患者耐受性良好，可以维持很好的生活质量，还可以延迟疼痛进展和疾病相关的症状出现的时间。

　　5、Rozlytrek：又一款“广谱抗癌药”

　　8月15日，FDA批准Rozlytrek(entrectinib)上市，用于治疗NTRK融合晚期实体瘤患者(不限癌种)，以及ROS1阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

　　Rozlytrek是继帕博利珠单抗和Vitrakvi之后，FDA批准的第三款“不限癌种”的广谱抗癌疗法，其靶向驱动癌症的特定基因特征，而不是肿瘤起源的组织类型。

　　6、Enhertu：难治性HER2阳性患者新希望

　　12月20日，美国FDA批准新型乳腺癌抗体偶联药fam-trastuzumabderuxtecan-nxki(商品名Enhertu)，用于不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者，这些患者须接受过两种或以上抗HER2药物治疗。

　　Enhertu是一种针对HER2的抗体和拓扑异构酶抑制剂缀合物，它也是FDA批准上市的第8款抗体偶联药。

　　二、中国本土首款抗癌药获FDA批准

　　2019年11月14日，百济神州宣布Brukinsa(泽布替尼)获得FDA加速批准，于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。

　　Brukinsa(泽布替尼)是百济神州公司自主研发的一款口服BTK小分子抑制剂，它的特点在于最大化对BTK靶点的特异性结合，从而最大程度减小脱靶效应而带来的毒副作用。

　　这是第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗癌新药，改写了中国抗癌药“只进不出”的历史。

　　三、“史上最贵药物”诞生

　　5月24日，FDA批准基因疗法Zolgensma(Onasemnogene Abeparvovac-xioi)上市，用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者。

　　这是FDA批准的首款治疗SMA的基因疗法，首款基于AAV载体全身性递送的基因疗法，也是第二款在患者体内给药的基因疗法。它将能够表达SMN蛋白的正常基因装载在AAV9病毒载体中，然后通过静脉输注给药，使得患者体内能够持续表达SMN蛋白。这样一款“针对疾病根源，有一次性治愈预期效果”的疗法，定价高达212.5万美元，成为“史上最贵药物”。

　　以上这些新药盘点，仅仅是今年批准新药中的一小部分，众多的新药研发，创新技术纷纷在路上，相信2020年将有更多的药物获批上市!

　　参考来源：FDA官网、药明康德、CPhI制药在线、找药宝典

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