伴骨髓增生不良相关遗传学异常的急性髓系白血病(AML-MR)是AML的一种独立亚型，诊断为AML-MR的患者多属于ELN高危组。此类患者初诊时年龄偏大，常不能耐受强化疗，且部分患者对传统强化疗不敏感[1]。维奈克拉(VEN)是一种选择性抗凋亡蛋白BCL-2抑制剂，与去甲基化药物(HMA)联合，已经成为老年或不耐受高强度化疗的AML患者的一线诱导治疗方案。合并剪接因子突变等骨髓增生不良相关遗传学异常的AML患者，对VEN+HMA方案治疗敏感。苏州大学附属第一医院薛胜利教授团队进行了一项研究，比较了接受VEN+HMA方案或传统7+3方案患者的缓解率和生存。

　　研究方法

　　回顾性收集在苏州大学附属第一医院血液科确诊为AML-MR，且接受VEN+HMA方案或传统7+3方案诱导化疗、具有完整评估结果的患者的临床资料。采用倾向性匹配评分(PSM)，按照1:2配对筛选合适患者。患者年龄18-64岁，AML诊断标准参照髓系肿瘤和急性白血病国际指南共识分类(ICC)。比较两组患者接受不同方案诱导治疗后的缓解率和生存。

　　研究结果

　　2017年1月至2023年6月，共筛选188例患者。经PSM匹配后，VEN+HMA组和7+3组分别纳入61例和103例患者。经过一疗程诱导治疗后，VEN+HMA组总体反应率(ORR，包括CR+CRi+MLFS)和CRc(CR+CRi)率均显著高于7+3方案组(ORR 75% vs 46%，CRc率 61% vs 32%，P值均<0.001)。诱导获得缓解的患者中，VEN+HMA组患者的可测量残留病(MRD)阴性缓解率为46%，显著高于7+3组(46% vs 19%，P<0.001)。对于治疗未取得缓解的患者，VEN+HMA组有11例患者继续接受VEN+HMA再诱导治疗，CRc率为45%。7+3组中有9例接受了VEN+HMA再诱导，ORR为78%，而继续接受7+3再诱导的患者，ORR为52%。评估两组患者前1-2周期的疗效，VEN+HMA组患者的CRc率(69% vs 52%, P=0.039)和MRD阴性缓解率(56% vs 36%, P=0.013)也显著高于7+3组。多变量Logistic回归分析显示，接受VEN+HMA诱导治疗与较高ORR相关(OR=3.789, P=0.001)。

　　中位随访时间16.3个月，两组的中位总生存期(OS)均未达到(NR)，VEN+HMA组的中位无事件生存期(EFS)显著长于7+3组(NR vs 1.2月, P<0.001)。对于未接受allo-HSCT的患者，VEN+HMA组有19(31%)例患者继续采用VEN+HMA巩固治疗，7+3组有30(29%)例患者继续采用7+3方案巩固治疗，采用VEN+HMA巩固治疗患者的EFS明显优于7+3方案(NR vs 3.6月, P=0.049)，OS无明显差异。多变量COX回归分析显示，接受VEN+HMA治疗与延长EFS相关(HR=0.349, P<0.001)，接受allo-HSCT与延长OS和EFS相关。

　　研究结论

　　本研究结果显示，VEN+HMA方案对于年轻AML-MR患者的诱导缓解率优于传统7+3化疗，可作为新诊断的年轻成人AML-MR患者一线诱导治疗方案。

　　AML-MR发生率占所有AML患者的30-35%，多为ELN高危组。CPX-351被批准用于AML-MR的诱导治疗，但该药目前在中国大陆未上市。既往研究提示，伴有骨髓增生不良相关基因异常的AML可获益于VEN+HMA方案。但缺乏在这类患者中比较VEN+HMA方案和标准强化疗方案的前瞻或回顾性研究。本研究通过倾向性匹配评分，对比接受VEN+HMA和传统7+3方案用于AML-MR诱导治疗的疗效和安全性，提示VEN+HMA方案较7+3方案有更高的缓解率和较好的无事件生存期。本研究结果有助于指导新诊断AML-MR患者的诱导治疗方案选择。

　　文章摘自网络，侵删

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