胆管癌是一种高度恶性且发展迅速的癌症，尽管根治性切除术是长期生存的唯一途径，但多数患者（约65%）在确诊时已处于晚期，失去了手术机会。此外，由于胆道系统的特殊结构，即使进行手术，术后复发风险也很高，5年生存率仅为7%至20%。

　　对于晚期或术后转移的胆管癌患者，当前的一线治疗标准方案是免疫治疗（如度伐利尤单抗或帕博利珠单抗）联合吉西他滨和顺铂。然而，这些治疗方案的生存期延长效果仍需进一步探索。

　　在胆管癌治疗领域，一个重大的突破是佩米替尼的出现。这是国内首款针对胆管癌的靶向药物，于2020年4月17日获得美国FDA加速批准，用于治疗携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。佩米替尼的批准时间比预定日期提前了一个半月，成为首个胆管癌靶向疗法。

　　在中国晚期胆管癌患者中的研究结果显示，佩米替尼的客观缓解率为60%，疾病控制率为100%，中位生存期达到23.9个月，且安全性良好。与现有的二线化疗方案FOLFOX（中位生存期仅为6.2个月）相比，佩米替尼将患者的生存期延长了近四倍。

　　2022年3月29日，中国国家药品监督管理局也批准了佩米替尼用于至少接受过一种系统性治疗且存在FGFR2融合/重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。

　　根据最新的诊疗指南和专家共识，对于肝内胆管细胞癌患者，建议进行基因检测。对于存在FGFR2融合或重排的患者，强烈推荐使用佩米替尼进行治疗。这进一步证明了佩米替尼在胆管癌治疗中的重要地位。

　　尽管一线治疗取得了一定的进展，但二线治疗仍面临困境。目前，国内外指南均推荐mFOLFOX（奥沙利铂联合5-氟尿嘧啶）作为标准方案。然而，即使在之前接受过吉西他滨+顺铂治疗的患者中，FOLFOX方案的中位生存期也仅为6.2个月，效果有限。

　　在肿瘤精准治疗的时代，FGFR作为胆管癌的一个潜在靶点备受关注。研究发现，胆管癌中有近50%的患者存在潜在可靶向的基因改变，其中FGFR2融合几乎只发生在肝内胆管癌中。这提示肝内胆管癌患者可能会从针对FGFR2融合的靶向药物中获益。佩米替尼的获批正是基于这一发现，它突破了胆管癌多年“零靶向药物”的困境，为患者提供了新的治疗选择。

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