第29届欧洲血液学会(EHA)年会于2024年6月13日-16日在西班牙马德里召开，世界各国血液领域的专家汇聚一堂，共同探讨血液学新的临床和基础研究成果，与会现场，特邀中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)杨文钰教授接受采访，谈一谈儿童血液肿瘤领域的进展与未来展望。

　　今年EHA会议上，您和团队有两项有关儿童MDS方面的研究成果入选，能否简要介绍一下您和团队的研究?

　　杨文钰教授：儿童MDS是一种非常罕见的髓系肿瘤，儿童进展期MDS包括RAEB和RAEB-t，具有独特的遗传学特征，预后差，且缺乏标准化的治疗方案。因此我们探索了儿童进展期MDS移植前不同化疗方案的疗效及预后，我们的研究发现，采用去甲基化药物联合小剂量化疗或AML样化疗可作为一种有效的移植前桥接治疗方案。此外，我们想在治疗前为进展期MDS患儿做危险度分层，因此评估了基因组图谱在儿童进展期MDS中的临床意义。研究发现，儿童进展期MDS患者在RAS/MAPK通路上具有非常多的基因突变，携带RAS/MAPK通路突变儿童的疗效较差。希望这些前期的研究成果可以为儿童MDS患者的分层、诊断和治疗提供信息。

　　在本次EHA大会公布的研究中，有没有令您印象深刻的儿童血液领域的进展?

　　杨文钰教授：在本次EHA会议中，关于儿童肿瘤或骨髓衰竭性疾病的相关内容相对较少。然而，我特别关注了一个主题，即基因突变与儿童肿瘤和骨髓衰竭性疾病的相关性。随着逐步进入分子靶向研究和治疗时代，基因检测对于儿童血液肿瘤和骨髓衰竭性疾病患者至关重要。未来，根据基因突变和细胞遗传学的新的检测方法，可能会更有助于儿童肿瘤和骨髓衰竭性疾病的诊断和治疗。

　　结合本次EHA会议中的进展，请您谈谈您对儿童血液领域的新发展和未来趋势的看法是什么?

　　杨文钰教授：在诊断方面，我们将更多地应用分子生物学和细胞遗传学手段，以实现对儿童血液疾病的更精细的诊断和预后分层。在治疗方面，儿童是一个特殊的群体，很多基因治疗、靶向药物和免疫治疗的临床实践尚未广泛应用于儿童。然而，随着成人领域中大量研究数据和良好治疗结果的报道，我相信越来越多的靶向药物和免疫治疗将用于儿童肿瘤患者，从而提高儿童肿瘤患者的治疗效果和生存质量。总体而言，我认为儿童血液疾病在诊断和治疗方面有着非常美好的前景。

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