多发性骨髓瘤(MM)是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，目前仍无法治愈，其治疗仍存在诸多未被满足的临床需求。以蛋白酶体抑制剂(PI)为基础的方案已成为MM治疗方案的重要组成，新一代PI卡非佐米由于分子结构的改进和作用靶点的优化，广泛应用于MM临床治疗。在结合了医院门诊和家庭病床(HAH)的医疗保健组织中，卡非佐米被选定为遵循标准操作流程(SOP)且能够在家中安全实施静脉注射(IV)的药物。HAH服务是指对需要连续治疗，但因本人生活不能自理或行动不便，到医疗机构就诊确有困难，需依靠医护人员上门服务的患者，以家庭为依托并设立病床，由指定医护人员定期查床、治疗、护理，并在特定病历上记录服务过程的一种居家医疗服务形式。

                                                                                                                                                 图片来源于网络，侵删

　　近期，2024年欧洲血液学会(EHA)年会在其官网上发布了一项研究摘要，旨在评估基于卡非佐米的联合用药方案在HAH模式治疗MM的安全性与可行性。值此之际，特邀上海长征医院卢静教授结合相关诊疗经验解读相关研究数据，并分享MM治疗进展。

　　HAH是一种创新的医疗模式，作为医院床位的补充形式，使患者足不出户便能享受专业的医疗服务，具有经济、便利等特点。能否请您介绍一下HAH化疗模式在MM领域的设立初衷，并谈谈HAH化疗模式在MM治疗中具有怎样的优势?

　　卢静教授：随着MM靶向新药和大剂量化疗联合自体造血干细胞移植(ASCT)的广泛应用，患者的生存期得以显著延长，但由于MM患者的生物学特性以及初始治疗后微小残留病灶(MRD)的存在，目前大部分患者仍无法治愈。由于大部分患者的病程都是呈现“缓解-复发”的循环模式，因此需要对移植后的患者进行巩固、维持治疗，对于高龄、不适合移植的MM患者进行持续治疗。上述原因使得MM治疗趋于“慢病化管理”，而医院的床位紧张、患者的自身状况无法支撑频繁往返于医院和家等情况会降低患者持续治疗的依从性。

　　HAH服务是指对需要连续治疗，但因本人生活不能自理或行动不便，到医疗机构就诊确有困难，需依靠医护人员上门服务的患者，以家庭为依托并设立病床，由指定医护人员定期查床、治疗、护理，并在特定病历上记录服务过程的一种居家医疗服务形式，这种服务有益于MM持续治疗和“慢病化管理”的推行与开展。

　　今年EHA年会发布了一项前瞻性临床研究摘要“CARFIL-HAD PILOT STUDY: SECURE OUTSOURCING IN HAH OF CARFILZOMIB IN MM TREATMENT”，能否请您就此项研究，分享其关键结果与结论?

　　卢静教授：在新型IV化疗药物不断涌现的背景下，研究者启动了Carfil-HAD的临床研究，以评估这些新的靶向药物在家中给药的可行性。这项研究共纳入了17例患者，中位年龄69岁，在HAH模式下进行卡非佐米注射共86次，用药方案包括Kd、KRd、DKd、KPd等，初步结果显示没有严重的不良反应的发生与HAH模式相关。

　　Carfil-HAD的预期结果提示，经家庭皮下注射(SC)途径给药的化疗方案稍做修改后也适用于卡非佐米在HAH中以短期输注形式IV给药。卡非佐米输注的标准操作可用于小分子药物以及单抗、双抗，研究者希望可以通过Carfil-HAD证明HAH模式可以节省医疗保险成本，同时提高患者的生活质量，且安全性可控。

　　随卡非佐米在临床的广泛应用，其联合用药方案也被研究者们不断探索优化。能否请您结合Carfil-HAD临床研究数据，详细介绍基于卡非佐米的不同联合治疗方案及其安全性?

　　卢静教授：目前常用的卡非佐米联合方案有Kd方案、DKd方案、KPd方案等。Kd方案治疗复发/难治性(RR)MM基于一项旨在比较Kd和Vd(硼替佐米联合地塞米松)治疗RRMM的疗效和安全性的随机、开放、多中心的Ⅲ期ENDEAVOR研究结果，在疗效方面，Kd组中位无进展生存期(PFS)为18.7个月，而Vd组为9.4个月(P<0.0001);安全性方面，周围神经病变(PN)是导致治疗中断的常见不良事件，该研究中，Vd组有10例患者发生PN，而Kd组没有患者发生PN4。Carfil-HAD研究中有5例患者于HAH模式下应用Kd方案治疗，安全性良好。

　　一项研究对PLEIADES研究和EQUULEUS研究进行了最终分析显示，PLEIADES和EQUULEUS中分别有66例和85例患者接受了DKd治疗。大部分AE为Ⅰ~Ⅱ级，可见DKd方案可耐受且安全性良好。疗效方面，在PLEIADES研究中，所有患者的总缓解率(ORR)为84.8%。在EQUULEUS研究中，所有患者的ORR为81.2%5。Carfil-HAD研究中也有5例患者应用DKd方案，证实了该方案在HAH模式下安全性良好。

　　HOVON 114研究证实了对于既往接受过治疗且来那度胺难治的MM患者，特别是在没有其他新型治疗方法的情况下，KPd方案是一种有效且安全治疗方案：111例患者中有86例完成了8个周期的KPd治疗。疗效方面，患者经KPd治疗可获得92%的ORR和18~27个月的PFS6。此外，Carfil-HAD研究中有5例患者应用KPd方案，同样证实了KPd方案的良好安全性。

　　鉴于您在Carfil-HAD研究中观察到的积极结果，能否请您展望一下卡非佐米在未来MM治疗中的应用潜力，以及HAH治疗模式可能带来的医疗创新?

　　卢静教授：Carfil-HAD研究给我们提供了一个积极的结果，它可以解决临床上两大长期痛点，第一是床位的不足，第二是在患者身体不允许情况下如何在医院进行规律的治疗。如果未来MM患者可以在家中接受一些规范的治疗，对于既往因为床位的短缺而无法及时住院治疗的复发患者而言是一个极大的福音，同时在不影响患者疗效的基础上可以给患者提供一个更舒适的治疗环境。随着MM治疗模式的持续转化，我相信这种HAH的治疗模式可以给更多的患者提供便利，也是医疗资源能够充分利用、共同协调的一种新探索。我们之前了解到美国有很多类似情况，比如患者可在家中进行简单的注射治疗，甚至ASCT的后续治疗也可在医院附近或家庭中进行。我认为HAH模式是将来的趋势，也希望能够探索更多的方式去改变患者的就医的体验，同时提高医疗资源的利用程度。

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