说到癌症治疗，有个情况大家都很不明白，为什么新出的药都是来治疗晚期癌症？比如治疗乳腺癌的赫赛丁，美国FDA最先批准的时候是用来治疗晚期的乳腺癌；再比如非小细胞肺癌的靶向药物特罗凯，也是先批准来治疗晚期和有转移的患者。

　　不是说癌症越早越好治吗？为什么要把治疗重点放在晚期？

　　这似乎是常识性的问题，却是现代医学遇到的难题。

　　晚期病人和早期病人都掉水里了，先救谁？

　　现代医学判断一个治疗药物有没有效果，要看临床试验里的治疗效果是否达到一定的指标。

　　在癌症治疗里，一个非常重要的金指标是总生存期（overall survival， OS），就是病人从开始治疗到死亡的时间。如果一个治疗真的有效，那接受治疗的病人总生存期就会比对照组的长。

　　临床试验都是钱砸出来的。正规的临床试验，不会向病人收费，如果测试的是新药，虽然有时也可以让政府直接或者间接提供一些帮助，但一般主要的费用，包括药物之外的医疗费用，都需要由制药公司买单。如果试药的是早期的癌症病人，因为在现代的医护条件下生存期本来就比较长，要想看出新药的总生存期效果，临床试验周期需要拖很长，甚至会出现“病人还活着，公司倒闭了”的现象。

　　所以试验癌症新药的时候，很多情况下不得不选择晚期癌症的病人。癌症到了晚期，肯定不容易治，但是明知山有虎，也得偏向虎山行，正是因为对照组的病人生存期比较短，如果一个药有效，在治疗组就能简单粗暴地看出效果。制药公司如果想在最短时间内判断出药的效果，能尽快赶在药物有限的专利保护期内挣笔钱，只有这么办。

　　再说病人都到晚期了，再不急着救也许就没机会救了！冲着这个道路，FDA在审评新药申请的时候，对药物的安全性也不至于太苛刻，这样也能增加药物被批准的胜算。

　　乳腺癌靶向药物赫赛汀在1998年被FDA批准用来治疗晚期的乳腺癌。8年以后，赫赛汀胜利完成在早期病人中的临床试验，才又被批准用来治疗早期的乳腺癌。

　　当然，这8年的时间，足以把一些早期的病人拖成晚期……大数据为药物研发助力

　　随着制药行业数据的不断积累和生命科学及健康领域数据的蓬勃发展，大数据在新药研发中起到越来越重要的作用。对于大数据的拥有及正确的应用将成为今后药物研发竞争的重点所在。

　　药物研发是一个高投入、高风险、长周期的工作，其研发费用动辄数十亿美元，研发周期长达10——15年，而成功率却微乎其微。如果能在药物研发早期获得足够的数据，创建更为有效的开发流程，针对最有希望的产品优先分配资源，不仅能够提高研发效率，更能降低失败风险。

　　药物筛选、立项、临床、上市等所有环节，都需要大数据的支撑。如通过大数据分析，可以提高效率，缩短周期，降低风险，节约成本；利用化学结构数据，可以帮助研发者快速确立化学结构或有针对性进行结构改造；利用深度学习、虚拟筛选数据，能够快速分析药物临床前实验，找出有效的目标药物；利用临床试验数据，可以快速建立药代动力学模型，评估疗效，预判不良反应，加快临床试验速度。

　　新药研发的相关数据量巨大，每一个成功上市的药物背后都有上百万页的文献资料，同时药物研发数据涵盖药学、药理、毒理、药代动力学、药学专利、药物化学（合成）、临床药理学、药剂学、药物分析学等十几个学科研究领域。在药物研发的过程中，必须“站在巨人的肩膀上”进行创新。如果研究人员对已上市药物的各项学科数据了如指掌，在此基础上开展的创新研究的成功机会就会增加很多。然而，在当今这个信息大爆炸的时代，每天都有海量的化学反应、医药文献、专利申请等药物相关数据文献被公开发表，药物的文献调研和阅读绝非易事。但是，通过大数据可以迅速了解所关注药物的历史数据，让药物研发创新开展得更高效，那么，药物研发创新的成功机会就会显著提高。