今日，中国台湾浩鼎生技(OBI Pharma)宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌(HCC)。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3(AKR1C3)为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。

　　HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2%，是癌症第三大死因。虽然大多数HCC可以预防，但美国近年来的发病率不断上升。究其原因，可能与慢性肝病、病毒性肝炎和肝硬化等常见危险因素的流行有关。由于HCC患者容易对标准治疗产生抗药性，他们急需有效的替代疗法来缓解疾病。

　　由浩鼎开发的OBI-3424是一款first-in-class的新型小分子前药(prodrug)，它可以选择性靶向过度表达AKR1C3的癌症，并在AKR1C3酶存在的情况下，选择性释放强效的DNA烷化剂。这种选择性激活模式将OBI-3424与传统的烷化剂(如环磷酰胺[cyclophosphamide]与异环磷酰胺[ifosfamide])区分开来。AKR1C3过度表达在多种治疗抵抗性和难治性癌症中存在，包括HCC、去势抵抗性前列腺癌(CRPC)和T细胞急性淋巴性白血病(T-ALL)。AKR1C3在多达15种实体瘤和血液肿瘤中均有高度表达。目前，在实体瘤患者(包括HCC和CRPC)中进行的1/2期研究已经开始在德州大学MD安德森癌症中心入组。

　　浩鼎总经理黄秀美女士指出：“FDA对OBI-3424孤儿药资格的认定，是该药物研发的重要一步。OBI-3424旨在用于治疗选择有限的破坏性肝癌。我们很高兴FDA已经认识到开发像OBI-3424这样的新型靶向治疗药物的需求，来对抗这种疾病。”

　　我们期待这一新药可以尽快为肝癌患者带来新的治疗选择!(生物谷Bioon.com)

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