Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准MB-102(CD123 CAR T)的新药临床试验申请(IND)，启动一项多中心I/II期临床试验，评估MB-102治疗急性髓性白血病(AML)、母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)、高危骨髓增生异常综合症(MDS)。之前，FDA已授予MB-102治疗AML和BPDCN的孤儿药资格(ODD)。

　　MB-102(CD123 CAR T)是一种CAR T细胞疗法，对患者T细胞进行工程化以识别和消除表达CD123的肿瘤细胞。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合征以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞，包括急性髓性白血病(AML)、B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)、毛细胞白血病(HCL)、BPDCN、慢性髓细胞白血病(CML)和霍奇金淋巴瘤(HL)。

　　MB-102结构示意图

　　CD123表达于75-89%的AML、超过90%的BPDCN患者中，因此是T细胞过继免疫治疗的一个非常有吸引力的靶点。在美国希望之城(City of Hope)开展的一项研究者发起的I期临床试验中，MB-102在这些患者的早期小群体中显示出有希望的应答率。

　　根据美国癌症协会(ACS)的数据，2018年美国估计有19520例新的AML病例，该病的五年生存率估计为25%。在2016年，美国血液学会(ASH)教育项目文章报告称，美国每年约有700例新的BPDCN病例，欧洲每年有1000例，平均生存期为12-14个月。

　　Mustang Bio公司管线资产

　　根据2017年12月美国血液学会(ASH)年会和2018年12月美国癌症研究协会(AACR)肿瘤免疫和免疫治疗特别会议上的报告，在希望之城开展的首个人体临床试验(NCT02159495)中，MB-102以低剂量治疗AML和BPDCN时表现出完全缓解，并且不存在剂量限制性毒性。目前，该研究中2种适应症的剂量递增正在进行中。

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