多发性骨髓瘤（MM）是一种由于骨髓中的浆细胞癌变造成的血液肿瘤。虽然有化疗、糖皮质激素和靶向药物等多种治疗方法，但是这些目前获批的疗法对于不少患者来说并没有治疗效果。

　　尤其是难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者已经接受过很多标准治疗，目前已陷入无药可用的绝望境地,亟需新的治疗方法。

　　Selinexor(XPOVIO?)是一种口服小分子核输出Exportin-1(XPO1)抑制剂，能够与核输出蛋白XPO1结合并且抑制它的功能，从而特异性地引发肿瘤细胞死亡，同时对正常细胞不会产生严重影响，是一种潜在的新型骨髓瘤治疗方法。

　　Selinexor目前正由KaryopharmTherapeutics公司开发用于治疗癌症。Selinexor(联合地塞米松)于2019年7月在美国获得加速批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的成年患者。Selinexor还在广泛的血液学和实体癌症领域进行临床开发。

　　2019年8月22日，纽约西奈山医学院的研究人员在新英格兰医学杂志（NEJM）杂志发表了题为：OralSelinexor–DexamethasoneforTripleClassRefractoryMultipleMyeloma的研究论文。

　　该研究发现了一种新型治疗方法，即口服塞利尼索联合地塞米松对目前难治的多发性骨髓瘤患者产生了客观的治疗反应，显著降低了超过四分之一的患者的癌症发病率，其中包括两名完全缓解的患者。

　　这项名为STORM的二期临床试验，研究了在美国和欧洲的122名患者在临床试验中服用塞利尼索和地塞米松这两种口服药物后的反应。共有53％的患者存在高风险的细胞遗传学异常。在26％的患者中观察到部分反应或更好，包括两个严格的完全反应;39％的患者反应最小或更好。中位反应持续时间为4.4个月，中位无进展生存期为3.7个月，中位总生存期为8.6个月。疲劳，恶心和食欲降低是常见的，通常为1级或2级（高达25％的患者注意到3级事件，未报告4级事件）。73％的患者出现血小板减少症（25％为3级，33％为4级）。血小板减少导致6名患者出现3级或更高级别的出血事件。

　　该研究的第一作者、西奈山Tisch癌症研究所多发性骨髓瘤临床研究主任AjaiChari博士说:“这项研究对多发性骨髓瘤患者来说意义重大，因为他们在其他多种治疗方法上都没有取得成功。越来越多的患者对治疗多发性骨髓瘤的标准药物产生了耐药性，这些患者的总体生存期很短，有时不到3个月。”

　　对于西奈山Tisch癌症研究所的研究团队来说，这项研究是骨髓瘤研究的一个重要里程碑，该研究所最近成立了一个新的多发性骨髓瘤卓越中心。新中心汇集了国际公认的医生，为多发性骨髓瘤及相关疾病患者提供全面、无微不至的护理，并推进创新研究和个性化治疗，最终实现治愈。

　　论文链接：

　　https://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMoa1903455?articleTools=true

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