Crystal Genomics是韩国一家商业阶段的生物制药公司，专注于在炎症、肿瘤学和传染病等未满足的医疗需求领域，开展基于结构的药物发现、开发和商业化创新疗法。

　　近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予CG-745治疗胰腺癌的孤儿药资格(Orphan Drug Designation，ODD)，这是一种处于临床阶段的组蛋白脱乙酰基酶(HDAC)抑制剂，目前正开发用于数种血液学恶性肿瘤和实体瘤。

　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格认定后，药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施，包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

　　胰腺癌是一种致命性的疾病，也是美国癌症死亡的主要原因之一。胰腺癌的发病率在过去几十年中有所增加，被认为是美国癌症死亡的第四大原因，这种致命性疾病的患者5年生存率为8.5%。由于胰腺癌肿瘤对单用化疗和放疗反应不佳，外科切除术是唯一已知的治疗局限于胰腺疾病的治疗方法。然而，晚期或复发性疾病患者无法从手术中获益，这些患者的有效治疗选择有限，总生存率仅为11.5%。不幸的是，只有10%的胰腺癌患者患有局限性疾病，90%的胰腺癌患者仍然存在显著未满足的医疗需求。

　　目前，Crystal Genomics公司正在开展一项II期临床研究，评估CG-745联合吉西他滨和厄洛替尼治疗局部晚期不可切除或转移性胰腺癌的安全性和有效性。此外，还有另一项正在进行的II期临床试验，正在评估CG-745治疗未接受过低甲基化药物治疗的骨髓增生异常综合征(MDS)患者的安全性和有效性。

　　Crystal Genomics公司于2013年成为全球第一家破译伟哥(Viagra)药物靶标三维复杂结构的团队，这项工作发表于顶级期刊《自然》。这项科学成就也验证了该公司在晶体基因组学领域的能力。目前，该公司技术平台包括用于破译疾病蛋白质结构的结构化学蛋白质组学(SCPTM)技术以及用于高效发现新药物候选物的可溶性蛋白质溶液(SPSTM)技术。

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