日前，Soligenix公司宣布，该公司开发的“first-in-class”光动力疗法SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤(cutaneous T-cell lymphoma, CTCL)的3期临床试验中获得积极顶线结果。SGX301是一种合成金丝桃素(synthetic hypericin)。在3期临床试验中，与安慰剂相比，SGX301显著改善患者的症状综合评分指数(CAILS)。

　　皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，它是由于通常迁移到皮肤的T淋巴细胞癌变导致的。这会造成患者皮肤上出现不同类型的病变，最初可能为红肿，然而随着疾病的进展可能转变为凸起的斑块和肿瘤。晚期患者的中位生存期为2.5年。目前，没有疗法能够治愈CTCL，患者皮肤上的病变在接受治疗后虽然可能消退，但是通常会在同一部位或身体其它部位再度出现。

　　SGX301是一种创新“first-in-class”光动力疗法。它将合成金丝桃素作为一种外用药膏涂抹在皮肤病变处。病变处的癌变T细胞会吸收药物。16-24小时之后，SGX301可以被低能量的荧光激活，激活的金丝桃素能够抑制癌变T细胞的增殖并导致它们的凋亡。它已经获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格。

　　▲SGX301分子结构式(图片来源：Fuse809 / Public domain)

　　这一创新疗法的优点在于它是外用药，因而降低了全身性副作用。而且，SGX301可以被低能量的可见光激活，它的作用机制并不依赖于引发细胞的基因突变。因此与化疗和使用紫外光的疗法相比，降低患者细胞因为基因突变出现癌变的风险。

　　在这一名为FLASH的3期临床试验中，总计169名患者接受了SGX301或安慰剂的治疗。整个试验包括3个疗程，每个疗程为8周。试验结果表明，在第一个疗程结束后，SGX301组患者中，16%的患者病变减少至少50%，而对照组这一数值为4%(p=0.04)。在第二个疗程中，所有患者都接受SGX301的治疗。初步结果显示患者缓解率超过35%，这意味着持续治疗可以进一步提高患者的响应。第二疗程的结果预计将在今年6月公布。

　　“这对皮肤T细胞淋巴瘤患者来说是一个重要的结果。SGX301成功展现了治疗这一具有挑战性的慢性癌症的疗效，而且没有安全性问题。这让它可能成为治疗早期患者的优先一线选择。”FLASH研究的负责人Ellen Kim医学博士说。

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